Stoke Therapeutics2025财年三季报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间：2025年第三季度财报电话会议
主持人说明：介绍会议目的为回顾第三季度业务与财务进展，提及会议录制及问答环节规则。
管理层发言摘要：
CEO Ian Smith（新任）表示公司正处于重大转型期，强调Zareva Nursing作为Dravet综合征疾病修饰疗法的潜力，以及为患者和公司创造价值的机遇。
核心进展包括Zareva Nursing的临床数据积累（四年临床经验、两年自然病史数据）、Phase 3试验（Emperor）入组推进（超20例随机化），以及与FDA讨论加速监管途径的计划。
二、财务业绩分析
核心财务数据
现金储备：截至Q3末，现金、现金等价物及有价证券为3.286亿美元；季度末后通过ATM融资4870万美元，现金跑道延长至2028年中期。
营收：Q3总收入1060万美元（2024年Q3为490万美元），主要来自与Biogen合作的Zarev和Ursin项目收入增长670万美元，部分被ACADIA收入减少1万美元抵消。
净亏损：Q3净亏损3830万美元（每股0.65美元），2024年Q3为2640万美元（每股0.47美元），主要因运营费用增加。
研发与SG&A费用：研发费用3770万美元（2024年Q3为2220万美元），主要因Phase 3试验、早期管线推进及研发团队扩张；SG&A费用1600万美元（2024年Q3为1270万美元），反映商业能力建设投入。
关键驱动因素：收入增长依赖合作项目推进，亏损扩大源于Phase 3临床及早期管线投资增加。
三、业务运营情况
核心产品进展（Zareva Nursing）
Phase 3试验（Emperor）：全球30个研究中心招募中（美国、英国、日本），已随机化超20例患者，预计2026年H2完成入组；预筛选患者超200例，筛选成功率约80%。
临床数据：OLE长期数据显示，接受治疗3年患者的癫痫发作频率显著降低（高剂量组持续下降，低剂量组转换至45mg后亦改善），且Vineland评分（认知、行为等）随治疗时间延长持续改善（1-3年）。
安全性：总体耐受性良好，最常见不良事件为脑脊液蛋白升高（OLE中86%患者出现，无临床症状），严重不良事件发生率29%（OLE中），无药物相关死亡。
管线布局
STK002（ADOA）：Phase 1剂量递增试验已在英国启动，欧洲中心预计2026年初启动；2年自然病史研究支持临床开发，预计2026年底或2027年初公布初步 efficacy数据。
SYNGAP项目：针对神经发育障碍，临床前研究推进中，计划2026年提名候选药物。
早期管线：聚焦中枢神经、眼、心脏等单倍体不足疾病，持续投入研发。
市场与商业化准备：启动“Unseen”疾病 awareness campaign以提高Dravet综合征诊断率；商业团队（市场准入、定价、营销等）已组建，生产供应按计划推进。
四、未来展望及规划
短期目标（2025-2026年）
监管沟通：2025年12月与FDA召开多学科会议，讨论Zareva Nursing的加速监管途径（基于四年临床数据），潜在结果包括加速NDA提交或按计划完成Phase 3。
临床推进：Emperor试验力争提前完成入组，2026年H1启动欧洲研究中心；STK002的Phase 1试验推进。
中长期战略：
核心产品：将Zareva Nursing定位为Dravet综合征疾病修饰疗法，目标基于Phase 3数据（癫痫发作减少+认知行为改善）获得全面标签。
管线拓展：推进STK002、SYNGAP等项目，探索单倍体不足疾病领域的广泛应用；利用与Biogen的合作加速全球商业化（Biogen负责北美以外地区）。
五、问答环节要点
FDA会议潜在结果：可能结果包括“最快路径NDA提交”（基于现有数据，依赖审查沟通）或“完成Phase 3试验”（当前入组顺利，已随机化20例）；强调与Unicure案例无直接可比性（疾病领域、流程不同）。
临床数据意义：Vineland评分改善8-14分，远超临床意义阈值（1-3分），医生及患者家属对沟通能力等认知行为改善反馈积极。
入组与剂量：Emperor试验入组快于预期，200例预筛选患者中60例进入筛选阶段，预计80%可随机化；Phase 3剂量方案（2次70mg负荷+45mg维持）基于OLE数据支持，与1/2期差异（给药间隔）不影响疗效持久性。
定价参考：类比Spinraza（SMA）、Vertex的CF药物等罕见病基因疗法，尚未启动正式定价项目，优先考虑患者可及性与资产价值。
六、总结发言
管理层强调2025年为公司“转型之年”，Zareva Nursing是核心机遇，数据支持其作为Dravet综合征疾病修饰疗法的潜力（癫痫发作减少+认知行为改善双重获益）。
公司将加速Phase 3入组、推进FDA沟通，并投资早期管线（STK002、SYNGAP等），目标为患者提供创新疗法，同时为股东创造长期价值。
感谢团队、患者及家属支持，期待2025年Q4及2026年的关键进展。