Stoke Therapeutics2026财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 2026财年
主持人说明：
由摩根大通生物技术分析师Jessica Fye主持，会议目的为公司介绍及问答环节，现场及线上听众可通过举手或门户网站提问。
管理层发言摘要：
Ian F. Smith（临时首席执行官）：介绍公司专注于上调蛋白质表达以治疗单倍体不足疾病，核心管线为治疗Dravet综合征的Zarevinersen（ursen），目前处于三期试验阶段；2025年为增长期，2026年计划推进三期入组及其他管线开发；强调公司拥有4亿美元现金，可支撑至2028年，无需上市融资。
二、财务业绩分析
核心财务数据
现金储备：2025年底约4亿美元，预计可支撑至2028年；
合作资金：与Biogen合作，Biogen资助30%研发费用并拥有Zarevinersen北美商业权利。
营收、净利润、每股收益（EPS）、收入结构：暂无信息；
资产负债表关键指标、现金流情况：暂无信息。
关键驱动因素：暂无信息
三、业务运营情况
分业务线表现
Dravet综合征药物（Zarevinersen）：三期试验进展显著，计划入组150名患者，目前已招募并随机分配约60名，另有60名处于八周筛选期，预计2026年第二季度完成入组；1/2期及开放标签扩展（OLE）研究显示，癫痫发作减少近80%-85%，且持续四年，同时神经认知（Vineland量表）有改善。
其他管线：ADOA（常染色体显性视神经萎缩）药物计划2026年上半年首次给药；SYNGAP1相关疾病药物预计2026年第一季度确定临床候选药物。
研发投入与成果
平台技术：基于上调蛋白质表达的单倍体不足疾病治疗平台，已应用于Dravet综合征、ADOA、SYNGAP1等疾病。
合作研发：与Biogen合作开发Zarevinersen，Biogen提供生产能力及全球商业化支持。
市场拓展：Dravet综合征在七个主要地区约有40,000名患者（北美15,000-20,000名，欧洲、日本和英国15,000-20,000名），潜在市场需求强劲。
运营效率：暂无信息
四、未来展望及规划
短期目标（2026年）
完成Dravet综合征三期试验150名患者入组；
ADOA药物启动1/2期剂量递增研究并首次给药；
SYNGAP1药物确定临床候选药物；
与FDA持续沟通，推进Zarevinersen滚动提交NDA准备。
中长期战略
以Dravet综合征为平台概念验证，拓展至SYNGAP1等其他单倍体不足疾病；
利用现有资金支持研发，通过股票发行计划（ATM）优化投资者基础，不计划上市融资；
依托与Biogen的合作，推动Zarevinersen全球商业化。
五、问答环节要点
FDA沟通与监管路径
问：与FDA关于加速审批的讨论进展？
答：已获突破性疗法认定并召开多学科会议，提交四年安全性和疗效数据，探讨基于1/2期数据提交NDA的可能性；因三期试验加速（2026年Q2完成入组），与基于1/2期数据提交的时间差缩短至约9个月，需平衡标签风险与时间收益；FDA曾建议调整试验设计以缩短时间线，公司因保护标签完整性拒绝。
三期试验入组细节
问：入组完成定义及欧洲患者影响？
答：入组指患者接受给药，目前60名处于筛选期（筛选失败率低），预计2026年2月中旬完成120名给药，Q2完成150名；欧洲患者因监管要求采用针刺假手术对照，总入组扩展至170名（原150名+20名欧洲患者），不影响美国时间线。
标签与商业化预期
问：获得“治疗Dravet综合征”标签的可能性及商业情景差异？
答：三期试验设计包含癫痫发作减少和Vineland神经认知终点，目标定义为疾病修正药物；若获批疾病修正标签（含神经认知数据），采用速度和峰值销售额将高于仅抗癫痫发作标签；参考定价为罕见病基因靶向治疗（如Spinraza、Sarepta外显子跳跃药物）。
ADOA项目进展
问：ADOA药物SDK002的时间线及终止阈值？
答：2026年启动1/2期剂量递增研究，目标改善视力（非稳定视力下降），2026年底或2027年初可能看到初步疗效；若观察到视力改善信号，可缩短临床研究持续时间，作为继续开发的关键阈值。
六、总结发言
管理层强调2026年核心目标为完成Dravet综合征三期试验入组，这将决定NDA提交及批准时间线；
公司资金充足，将持续投资Dravet综合征及ADOA、SYNGAP1等管线，推动单倍体不足疾病治疗平台发展；
与Biogen的合作聚焦能力互补，共同推进Zarevinersen全球商业化，致力于为患者提供疾病修正治疗。