Tenax疗法2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 未明确提及具体日期，为第37届年度医疗保健会议第三天
主持人说明：
由Piper Sandler高级生物技术分析师Yasmeen Rahimi主持，旨在讨论Tenax Therapeutics的3期LEVEL研究进展及公司前景。
管理层发言摘要：
CEO Christopher Giordano重点介绍了3期LEVEL 1和LEVEL 2研究的招募进展、样本量调整、剂量选择等核心信息，强调2026年下半年将是LEVEL 1顶线数据公布的关键时间点。
二、财务业绩分析暂无信息
三、业务运营情况
核心业务表现（研发管线）
LEVEL 1研究：入组目标230名患者（原为150名），预计2026年上半年完成入组，12周治疗期后经1个月数据清理和1个月统计分析，顶线数据于2026年下半年公布；采用3mg口服左西孟旦，主要终点为六分钟步行试验，目标治疗效果25米，标准差55米以确保90%功率。
LEVEL 2研究：计划2025年启动，全球多中心（15个国家），治疗期26周，样本量更大（未披露具体数字），纳入排除标准与LEVEL 1一致，剂量同为3mg口服，将与LEVEL 1数据合并用于安全性评估。
研发投入与成果
左西孟旦作用机制：通过钾通道激活调节静脉循环，降低楔压，改善2组肺动脉高压患者运动能力；2期试验显示静脉给药谷浓度时六分钟步行距离增加29米。
剂量选择：基于2期MAD研究、HELP研究口服扩展及指定患者IND经验，确定3mg口服为3期剂量，PK数据显示该剂量暴露量高于静脉给药谷浓度。
四、未来展望及规划
短期目标（2026年）
LEVEL 1研究：完成230名患者入组（1H），顶线数据公布（2H）；基于盲法样本量重新评估（BSSR）机制，必要时调整样本量以维持90%功率。
LEVEL 2研究：启动全球入组，重点评估26周治疗效果，探索长期安全性和有效性。
中长期战略
以六分钟步行试验为主要终点，通过两项3期研究（LEVEL 1和LEVEL 2）支持左西孟旦在2组肺动脉高压（220万-370万患者人群）的上市申请，填补该领域未被满足的医疗需求。
五、问答环节要点
研究设计与执行
样本量调整：LEVEL 1从150增至230名患者，主要因资金支持增加，标准差从45米增至55米，维持90%功率和25米治疗效果；BSSR机制将在2/3患者完成治疗后进行盲法分析，可能进一步调整样本量（上限未披露）。
安慰剂控制：通过标准化六分钟步行试验流程（培训测试人员、排除非疾病相关影响因素）降低变异性，确保结果可靠性。
药物开发策略
从静脉到口服：基于HELP研究口服扩展数据（1→2→3mg递增，维持3mg有效）及长期IND使用经验，确定3mg口服为3期剂量，疗效预计与静脉给药谷浓度相当。
全球标准治疗差异：允许合并用药（如SGLT2抑制剂、GLP-1受体激动剂），计划通过应答者分析评估合并用药影响，认为全球标准治疗总体相似。
患者权益保障
开放标签扩展：两项研究均包含长达104周的OLE，确保患者在药物商业化前获得持续治疗，避免HELP研究中患者需转入指定患者IND的情况。
六、总结发言
管理层对LEVEL 1和LEVEL 2研究的执行进度和数据质量表达信心，强调2026年下半年LEVEL 1顶线数据将是关键催化剂；
重申左西孟旦在2组肺动脉高压领域的差异化机制和临床潜力，致力于通过严谨的临床试验为患者提供新的治疗选择。