Terns2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间与背景： 伦敦医疗保健会议第一天（具体日期未提及），Terns Pharmaceuticals Inc管理层出席并与分析师交流。
主持人说明： Jefferies分析师Akash Tiwari主持会议，介绍会议目的为公司管理层介绍与问答环节。
管理层发言摘要：
CEO Amy Burroughs介绍首席开发官Scott Harris共同出席，强调公司处于激动人心的阶段，重点提及旗下药物TURN 701在1期研究中展现出64%的主要分子反应率（MMR），为高度难治性慢性髓系白血病（CML）患者中前所未有的数据，安全性良好且无食物效应，12月8日将在ASH会议进行口头报告。
二、财务业绩分析
核心财务数据
临床试验成本：二线及以上试验（约250例患者，6个月终点）直接成本低于1亿美元；一线试验（400例患者，48周终点）成本远低于1.5亿美元。
资产负债表与现金流：未提及具体资产负债表指标及现金流情况。
关键驱动因素：暂无信息（会议未讨论财务业绩变动原因）。
三、业务运营情况
核心业务表现（TURN 701研发）
疗效数据：1期研究中，高度难治性CML患者MMR率达64%，显著高于历史1期研究最佳的32%；基线转录本水平与同类药物（如asiminib、enlivened）数据集可比。
安全性特征：仅1例患者因不良事件停药，无食物效应，安全性良好。
与竞品差异：TURN 701为化学结构独特的变构抑制剂，与asiminib相比结合方式不同，增强靶点覆盖，无法通过增加asiminib剂量达到同等疗效。
合作与外部数据：与Hanso在中国达成合作，Hanso拥有TURN 701在大中华区权益并较早开展1期试验，其数据为TURN 701在美国以160mg治疗活性剂量起始提供支持，但Hanso未公开数据，公司主要依赖自身数据推进。
研发进展：已完成TURN 701剂量扩展至320mg和500mg，计划推进二线及以上和一线关键试验，目前尚未确定关键试验剂量。
四、未来展望及规划
短期目标（2025年及近期）
数据发布：12月ASH会议将口头报告TURN 701详细数据，包括转换表等关键细节。
研发计划：计划于明年与FDA讨论关键试验设计，最快路径为启动二线及以上研究，6-12个月内启动一线研究，两项注册研究并行进行。
中长期战略
市场定位：目标成为CML治疗领域重要药物，探索一线治疗及无治疗缓解（治愈）潜力。
开发策略：借鉴asiminib开发路径并优化，利用现有安全性和疗效数据加速推进，预计上市时间线与asiminib类似。
五、问答环节要点
药物特性与竞品比较
与asiminib对比：TURN 701分子结构独特，无食物效应，增强靶点覆盖，外部研究显示增加asiminib剂量无法达到同等疗效；基线疾病负担、患者特征与asiminib、enlivened数据集可比。
长期数据与Hanso合作：Hanso数据未公开但与公司数据无矛盾，为安全性和快速推进关键试验提供支持。
研发策略与剂量选择
关键试验剂量：尚未确定二线及以上和一线治疗剂量，需更多患者长期数据支持决策，12月ASH会议不公布剂量指导。
开发计划优化：计划二线及以上和一线研究并行，利用现有数据加速，预计6-12个月内启动一线研究。
商业化与资本规划
临床试验成本：二线及以上试验成本低于1亿美元，一线试验远低于1.5亿美元，低于分析师预期。
资金状况：现金储备充足，可支撑至2028年，目前无需融资，认为当前非融资时机。
ASH数据与入组预期
ASH数据亮点：将展示转换表等细节，关注不同基线转录本患者反应差异；数据可能保持稳定、变好或变差，无法预测具体方向。
入组情况：此前小样本数据已提升入组率，ASH摘要发布后预计入组加速，6个月后可评估具体改善情况。
六、总结发言
管理层对TURN 701的疗效（64% MMR率）和安全性表示高度信心，认为其为CML治疗领域突破性药物。
强调公司战略重点为加速推进关键临床试验，以二线及以上为最快上市路径，并行开展一线研究，目标为成为CML治疗重要选择。
对未来发展持乐观态度，将密切与FDA沟通，适时公布更多研发进展和上市时间线，持续关注ASH会议数据发布及入组情况改善。