Terns2026财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 2026财年
主持人说明：
摩根大通分析师Sanjibita Mishra主持会议，欢迎参会者，介绍Terns管理团队（首席执行官Amy Burroughs、首席医疗官Emil Kuriakose、首席开发官Scott Harris），并请Amy Burroughs发言，要求演示结束后提问。
管理层发言摘要：
Amy Burroughs（首席执行官）：感谢支持，2025年是Terns出色的一年，2026年将发布更多数据以巩固在慢性髓系白血病（CML）市场的地位；强调turn 701作为下一代CML疗法的潜力，其疗效、安全性和耐受性特征优异；公司现金储备达10亿美元，消除从现在到商业上市期间的融资压力。
二、财务业绩分析
核心财务数据
现金储备：资产负债表上有10亿美元现金，可支持药物研发至商业上市。
营收、净利润、每股收益（EPS）、收入结构：暂无信息
资产负债表关键指标、现金流情况（除现金储备外）：暂无信息
关键驱动因素：暂无信息
三、业务运营情况
核心业务表现（CML治疗领域）
疗效：在推荐的2期剂量范围（320毫克及以上）中，高度难治性患者人群的主要分子学缓解（MMR）达成率为75%，深度分子学缓解率为36%；对阿西米尼治疗失败的患者出现临床缓解。
安全性与耐受性：无剂量限制性毒性，大多数治疗期间不良事件为低级别，未观察到胰腺毒性或具有临床意义的血压变化；无食物效应，可每日一次给药。
与现有药物对比：相比阿西米尼，在疗效（尤其是高基线疾病负荷患者）、安全性（降低脱靶毒性）及便利性（无需空腹）方面有显著改善。
研发投入与成果
1/2期试验：剂量递增阶段涵盖160-500毫克，入组患者为接受过两种或更多酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗失败或不耐受者；4月选择扩展500毫克和320毫克剂量组（各40名非T315I突变患者）；截至12月8日入组85名患者，12月宣布加速研究入组。
突变队列：计划在CML中开设单独突变队列，2026年入组20名具有T315I和其他突变的患者。
市场拓展：聚焦CML市场，指出阿西米尼自2024年11月一线获批后四分之三时间内一线市场份额达22%，诺华将其销售指导上调至40亿美元以上，turn 701有望凭借优势成为该领域最佳治疗方案。
分业务线表现（其他业务）、运营效率：暂无信息
四、未来展望及规划
短期目标（2026年）
剂量选择：基于现有试验患者数据，于2026年上半年确定进入关键试验的剂量。
监管沟通：与FDA就剂量和试验设计进行沟通。
临床试验启动：启动二线及以上试验（对比两种第二代TKI，终点为24周MMR达成率）；与FDA讨论一线试验，考虑纳入阿西米尼作为对照组，主要终点为48周MMR达成率。
中长期战略
行业趋势判断：CML治疗中，患者对更优疗效、安全性的疗法需求持续存在，下一代变构抑制剂具有市场潜力。
公司定位：成为CML疾病治疗领域的佼佼者，推动turn 701成为该疾病的最佳治疗方案。
投资方向：持续推进turn 701的研发，尽快将其推向一线治疗。
五、问答环节要点
关于药物适应症扩展
问：turn 701是否有潜力用于CML以外领域（如骨髓增生异常综合征）？
答（Emil Kuriakose，首席医疗官）：因turn 701对BCR-ABL具有极高选择性，几乎无脱靶激酶抑制作用，其开发将限于BCR-ABL驱动的疾病（如CML及其他BCR-ABL驱动子集）。
关于监管途径
问：监管途径是否需要与阿西米尼进行头对头比较？
答（Scott Harris，首席开发官）：二线及以上试验对照组为第二代TKI，无需包含阿西米尼；一线试验可考虑纳入阿西米尼作为对照，以证明turn 701是最佳治疗方案。
六、总结发言
Amy Burroughs：2026年对Terns至关重要，将完成剂量选择、监管沟通、启动关键临床试验；强调10亿美元现金储备可支持将turn 701推向患者，有望成为CML领域重要疗法；感谢参会者的支持与信任。