Tenaya Therapeutics2025财年年报业绩会议总结

一、开场介绍

会议时间与背景： 会议为摩根士丹利全球医疗健康大会期间的公司介绍，时间为下午。

主持人介绍： 摩根士丹利生物技术分析师Mike Goldsberg主持，介绍Tenaya Therapeutics首席执行官Faraz Ali，并宣读披露声明。

管理层发言摘要： Faraz Ali表示公司2025年开局良好，已实现全年目标；重点提及201（HCM）和401（ARVC）两个基因治疗项目的进展，包括完成高剂量队列给药、获得DSMB clearance、自然史研究数据发布，并宣布将在11月美国心脏协会（AHA）会议上进行后期突破性临床报告。

核心财务数据

暂无信息

关键驱动因素

暂无信息

核心业务表现

201 HCM项目： 针对肥厚型心肌病主要遗传病因，已完成低剂量和高剂量队列给药，获得DSMB clearance；展示了蛋白表达增加、RNA表达强劲、转导良好的活检数据，患者NYHA心功能分级改善，室性早搏等指标好转。

401 ARVC项目： 针对致心律失常性心肌病主要遗传病因（约占ARVC病例40%），已完成第一剂量队列给药，正在进行高剂量队列给药（6E13 vg/kg）；患者基线PVCs每天超过500次，计划通过活检、动态心电图等评估疗效。

研发投入与成果

蛋白表达测量： 采用质谱法（优于Western blot）进行蛋白表达定量，与心肌细胞内肌球蛋白归一化，已成功应用于201和401项目，将在AHA会议展示更多数据。

AI应用： 利用人工智能进行小分子药物筛选（如TN301项目，针对HDAC的高选择性HX6抑制剂）和衣壳工程优化，与科技公司合作开发更优衣壳。

临床进展

201项目：3名患者完成治疗，将在AHA会议展示1年随访数据（基线+给药后活检、蛋白/RNA表达、转导、安全性及临床疗效）；401项目：自然史研究已招募190名患者，计划Q4公布初步1期数据（3名患者，安全性、活检及PVCs等心律失常指标）。

短期目标（2025年及近期）

201项目：在AHA会议（11月）发布队列1和队列2的活检数据（蛋白、RNA、转导）、安全性数据及临床疗效更新；401项目：Q4公布1期初步数据，继续推进高剂量队列给药。

扩展国际市场：在英国激活研究中心，准备在欧洲开展患者给药。

中长期战略

基于AHA会议数据，评估201项目是否继续增加患者或启动监管沟通，探索加速批准可能性（基于蛋白表达、LVMI等替代标志物）；401项目利用自然史研究数据（190名患者）支持监管申报。

持续优化免疫抑制方案（泼尼松+西罗莫司），关注AAV基因治疗领域安全性最佳实践。

FDA监管环境：FDA对基因治疗的支持具有两党共识，加速批准路径（基于蛋白等替代标志物）未改变；公司作为普通医学联盟董事会成员，与FDA保持积极沟通。

免疫抑制方案：公司采用泼尼松+西罗莫司方案，不同于Sarepta仅用皮质类固醇，也未使用Rocket的C3抑制剂，DSMB认为无需调整现有方案。

蛋白表达标准：目标是使患者蛋白水平高于基线、接近正常范围，无需达到正常水平；质谱法较Western blot更准确，同行（Roc、Alexio）采用Western blot可能导致数据不可比。

项目差异化：201和401项目患者为杂合子（基线有一定蛋白表达），不同于纯合子患者（零蛋白），需更精准的蛋白定量方法；剂量低于同行（6E13 vs 1e14 vg/kg），安全性更优。

管理层对公司2025年业绩表示满意，所有既定目标均已实现，重点项目进展顺利。

强调基因治疗领域需关注免疫抑制、蛋白表达测量标准化及长期安全性，公司在这些方面处于行业领先。

未来将继续推进201和401项目临床开发，利用自然史研究和国际合作加速全球患者准入，通过AI和精准医学提升研发效率。<|FCResponseEnd|>【翻译结果】

身份不明的发言人

Faraz Ali（首席执行官）

身份不明的参与者

Mike Goldsberg

好的。没问题。非常好。各位下午好，感谢大家参加摩根士丹利全球医疗健康大会。我是Mike Goldsberg，这里的生物技术分析师，很荣幸向大家介绍Tenaya Therapeutics的首席执行官Faraz Ali。在我们开始之前，我需要快速宣读一份披露声明。有关重要披露信息，请参见摩根士丹利研究披露网站@网页链接 researchdisclosures，如有任何问题，请联系您的摩根士丹利销售代表。接下来，Faraz，感谢您的参与。

感谢今天邀请我们，我或许应该先表示感谢。

或许我会把时间交给您，您可以给那些可能不熟悉公司的人做一些介绍性发言。

好的，在深入探讨具体问题之前，总体而言，我想先说我们今年开局良好，并期待强势收尾。我们在指导方针中设定的所有目标都已实现。在针对肥厚型心肌病（HCM）主要遗传病因的201领先基因治疗项目上，我们成功完成了高剂量队列的给药，并获得了数据安全监查委员会（DSMB）的 clearance，这从安全性角度来看非常重要。我们发布了自然史研究的数据，这是世界上针对该疾病（患有这种突变的儿童，一种非常严重的疾病）的最大规模自然史研究，然后我们计划在今年下半年交付数据，并且我们最初将指导方针缩小到第四季度。

但我们很高兴今天在摩根士丹利医疗健康大会上分享一个突发消息：截至美国东部时间今天下午2点，我们获准在美国心脏协会（AHA）的主要会议上进行一个后期突破性临床报告。恰好这是美国心脏协会和肥厚型心肌病学会的联合会议。因此，这对我们今年来说是一个重要事件，现在我们将在11月发布数据更新，这让事件变得更加重要，所以我们能够宣布这一此前未公开的消息。至于401项目，同样，我们实现了所有里程碑，成功完成了第一剂量队列的给药。

我们获得了DSMB的 clearance，并且已经开始高剂量队列的给药，这一点已经公布。我们还展示了针对该疾病的世界上最大规模自然史研究的数据。该自然史研究已招募190名患者，我们有望在第四季度交付数据。目前没有重大公告，但推测该数据将与2:11的AHA报告大约同时发布。因此，到目前为止，我们已经完成了今年设定的所有目标，并且正在接近最重要的部分，即在下半年第四季度交付有意义的数据更新。

太好了。感谢您的介绍。另外，祝贺您在AHA获得后期突破性报告资格。非常令人兴奋。我想我们可以先从几个宏观问题开始。您知道，基因治疗、FDA，目前的情况如何，您是否有任何想分享的想法。

好的，首先我想说，我有一位同事，我是……我是普通医学联盟（Alliance for General Medicine）的董事会成员。在座的观众中也有我的一位董事会同事。我将同时以Tenaya首席执行官和普通医学联盟董事会成员的身份发言。该联盟是细胞和基因治疗领域最大的行业组织。我们应该停止将FDA视为个人或民主党领导层或共和党领导层。从我们的角度来看，FDA对罕见病的承诺，对罕见病细胞和基因治疗的承诺，以及对一般细胞和基因治疗的承诺，是我们看到的两党支持。

因此，当我们前往华盛顿特区，当我们看到他们举行的圆桌会议时，对于罕见病创新药物，存在一致的承诺。他们最近发布了一些可能与我们领域中一些人相关的罕见病新途径。因此，总体而言，我认为FDA，是的，确实有一些人员变动，但总体而言，我认为环境与以往一样积极，尽管领导层发生了变化。关于FDA，我想说的另一件事是，我们所有人都担心的主要问题是他们是否会坚持已经宣布的路线。

这对我们来说非常重要，因为其中一些路线与同行公司有关，如Rocket、Lexio、Regenexx、Unicure等，他们已经表示，是的，你可以基于蛋白质加上其他替代标志物来寻求加速批准。最大的担忧是他们是否会改变立场？这仅仅是Peter Marks和Nicole Verdun的特点吗？从与个人的私下讨论以及他们自己的公开声明来看，我们认为基于包括蛋白质在内的替代标志物的加速批准途径的承诺立场没有变化。所以这是一个积极的信号。

因此，总体而言，是的，FDA可能有很多戏剧性事件，但实质内容保持不变，并且仍然积极。我会继续说，我认为现在是细胞和基因治疗用于罕见病的最佳时期。明白了。

很高兴听到这些。我想另一个与基因治疗领域相关的热门问题与免疫抑制方案有关。或许您可以分享一下您对该领域正在发生的一些变化的看法，以及这对您的项目有何影响，您的方案是什么样的？

我的意思是，我们都将患者放在首位，因此他们的安全是最重要的。我想我不是唯一一个这样想的人。我想我们所有人，我们所有人每天都在思考这个问题。过去几个月发生的事情很可怕。Rocket的Gannon病研究中出现了一例死亡，Sarepta的研究中出现了三例死亡。商业产品中，两例是杜氏肌营养不良症（DMD），一例是肢带型肌营养不良症。因此，短期内共发生了四例死亡。我认为重要的是首先了解这是什么，不是什么。就Rocket而言，他们说，并且FDA同意，死亡归因于实验性使用C3抑制剂来抑制这些患者的补体激活。

他们之前在既往患者中使用既定方案时没有见过这种情况，即这种毛细血管渗漏综合征。他们只在这里看到了。他们停止了使用。这对我们没有影响。我们没有使用那种C3抑制剂或任何其他预防性补体抑制剂。至于Sarepta，我认为这可能是一个他们在免疫抑制方面做得不够的例子。他们只给予皮质类固醇。而在肢带型肌营养不良症和DMD中，皮质类固醇是这些患者的基础标准治疗。他们都在使用。

因此，实际上，Sarepta在免疫抑制方面没有做任何增量措施，尽管他们给予了非常高的剂量。随着它成为商业产品，给药速度加快，我认为最终这一点显现出来了。因此，在与FDA达成一致的情况下，他们必须做什么？添加西罗莫司（sirolimus）。嗯，你猜怎么着？这正是我们已经在使用的。我们的免疫抑制方案是泼尼松（皮质类固醇）和西罗莫司。这是我们从一开始就使用的方案。我们没有必要做出改变。我们与DSMB进行了交谈，他们与这些公司有联系，并问他们是否听到任何消息，我们是否需要做出任何调整。

答案是否定的。就像你说的，我不想用 Goldilocks 的比喻，但我们的方案恰到好处，不多也不少。我还想说，我们应该超越谈论这是AV9的问题还是衣壳的问题，因为在这两种情况下都不是衣壳的问题，而是免疫抑制的问题。这说明了对免疫抑制、总剂量、空衣壳/满衣壳监测、给药后立即监测、类固醇减量监测保持警惕的重要性。我们中的许多人已经内化了这一点。

我们每天都在做这些事情，有时需要有人犯个小错误才能再次引起重视。我们对自己的现状感到非常满意，从整个领域的大图景来看。我们必须始终提醒自己，在两种拥有最多患者的已获批AAV产品（Elevidis和Zolgensma）之间，全球50多个国家已有超过5,000名患者接受了高剂量AAV基因治疗。所有AAV基因治疗中死亡的患者数量仍然不到百分之一，只是一小部分。

因此，世界各地患有这些严重疾病的患者所看到的益处，相对于可怕的、总是可怕的结果而言，仍然是微不足道的。所以我们需要正确看待这一点。有道理。

我想谈谈您最近主持的一个网络研讨会，讨论蛋白质表达的测量，这显然对基因治疗很重要，但或许可以谈谈其中的一些挑战以及您解决该问题的一些方案。

好的，我们为什么要做这个？一方面，我认为蛋白质测量具有独特的重要性，同时也具有独特的挑战性。因此，我们认为现在是时候这样做了。为什么它具有独特的重要性？首先，它是我们第一个疗效指标。我们得到的第一个结果就是蛋白质或RNA表达。因此，活检数据作为下游疗效的领先指标非常重要。它之所以独特重要，还因为我们之前刚刚谈到，FDA表示蛋白质可以作为加速批准的重要替代标志物。

因此，能够测量它，并且能够一致、准确地测量它非常重要。出于这些原因，确保我们做好这一点非常重要。此外，这在某种程度上具有挑战性，因为基因治疗中大多数人习惯的情况是患者是纯合子，他们从父母双方继承了缺陷，不产生任何蛋白质，因此他们从零开始。在这些情况下，测量和可视化载体产生的额外蛋白质实际上要容易得多。

但在我们的两个项目中，我们从第一个项目中就了解到，在这两个项目中，我们必须弄清楚平均患者是杂合子，他们产生大量天然存在的蛋白质，30%、40%，甚至50%。那么，如何在这种背景下测量产品的效果？我们必须思考这个问题，这就是为什么这对我们来说具有独特的挑战性。因此，几年前，我们采取的措施之一是与Mike Previs合作，他是我们网络研讨会上的嘉宾之一。

作为测量MyBC3蛋白的世界专家，正是他的论文吸引了我们，让我们认为这是正确的方法。我们与他们合作。我们成功部署了这些方法。我们将我们的方法（如质谱，我们认为这是高度敏感且最佳的方法）与其他方法（如Western blot）进行了比较。结果表明，与Western blot相比，质谱能提供更易解释和更一致的信息，尤其是当质谱与心肌细胞中的另一种蛋白质（如肌球蛋白）进行归一化时，而Western blot则与Gap DH等进行归一化。

我们在MyBC3（201研究）中获得了这些见解。我们进行了部署。我们喜欢我们在那里获得的数据。我们将在AHA上展示更多相关内容。然后我们将其应用于PKP2。这些方法在PKP2方面对我们也非常有效。现在，另外两家从事PKP2基因治疗的公司（Roc和Alexio）正在使用Western blot。他们使用自己的方法。这可能会导致数据呈现方式的差异。这将使投资者更难进行直接比较，更像是苹果和橙子的比较。每个人都能说我们在产生一些蛋白质。对吧？这并不奇怪。但是我们能否将他们的数据集与他们的数据集进行比较？我们能否将他们的正常值平均值或上下限与我们的正常值进行比较？可能不行，因为尽管我们都在处理完全相同的人群，但方法存在差异。出于这些原因，我们想公布我们的方法，以及为什么我们相信我们的方法，以及我们在解决过程中遇到的其他挑战。如何处理带有纤维脂肪替代的样本等问题。这就是举办网络研讨会的动机。

这很有道理，非常有帮助。或许我们可以转向201 HCM项目。您分享了一些早期队列1的数据，我认为来自My Peak研究的两次更新。或许可以谈谈这些数据以及您学到的东西。

好的，我们对该项目的进展非常满意。我已经提到了我们取得的运营进展。我们去年12月刚刚为投资者举办了一次网络研讨会，展示了该项目的初步数据。几个月后的美国心脏病学会（ACC）会议上，克利夫兰诊所的该项目首席研究员Melinda Tsai进行了演讲，与12月相比提供了有意义的额外信息。当时我们能够展示的是，我们评估的前三名患者中的前两名，我们有证据表明蛋白质从8周到后续时间点有所增加。

我们有强劲的RNA表达，与包括Lockett在内的一些同行一致。即使在一半剂量下，我们也有强劲的转导。总体而言，我们对活检数据（RNA、蛋白质和转导）感到满意。我们对安全性数据感到满意。安全性概况良好。我们观察到的任何事件都与其他基因治疗和免疫抑制的影响一致。所有患者都在继续参与。没有观察到基因治疗的致心律失常效应，没有心脏毒性。因此，我们对安全性概况非常满意。然后在临床疗效方面，所有三名患者（抱歉，是前三名患者中的前两名），我们有证据表明心脏肌钙蛋白I（一种重要的心脏应激和损伤血液生物标志物）正常化。

正常化是好的。然后，所有三名患者在一项或多项肥厚指标上都有改善，且改善有意义。所有三名患者的纽约心脏功能分级（NYHA）都从II级或III级改善到I级。因此，即使在这个早期时间点，即使在第一剂量下，我们已经开始看到获益的迹象。因此，我们对此非常满意。当然，我们期待在今年晚些时候的AHA上展示更多数据。

这将是我的下一个问题。当您在AHA上展示时，我们应该从队列1中寻找哪些额外数据，以及如何……

好的。对于队列1，到那时，队列1中的所有三名患者都将达到或超过一年的时间点。这是一个重要的里程碑。当我们谈论完整队列数据时，不仅涉及所有三名患者，还涉及更成熟的时间点。因此，他们三人都将处于更成熟的时间点。到目前为止，我们在更新中关于蛋白质的一个重要缺失是基线活检。这是一个明确的教训。我们需要基线活检。

因此，当我们在AHA上进行更新时，队列1的第三名患者将有基线活检和给药后随访活检。队列2的所有患者都有基线活检。因此，您将获得有意义的新安全性信息（我们已经宣布了DSMB clearance，但现在我们将详细介绍），队列1和队列2的蛋白质信息，队列1患者效果的持久性和深化，以及队列2的活检安全性信息。

但我们不会对临床疗效参数做出任何承诺，因为现在还为时过早。因此，这是一个有意义的更新。从去年12月到今年3月再到今年11月，这是一系列稳定的数据更新，但每次都是非常有意义的更新。

那么对于队列2，您有基线以及未来某个时间点的数据。基线加上早期活检，以及安全性数据。剂量对安全性概况有什么影响（如果有的话）？您能提醒我们蛋白质活检的时间点吗？比如三个月还是什么时间？

我们有灵活性。我们去年宣布我们在这方面有很大的灵活性。我们可以在给药后最早8-12周，最晚26周进行第一次活检。然后在大约一年左右还有另一个时间点，我们也有灵活性，可以在一年前后进行。对于第一剂量队列，这将是基线加上早期时间点。

有趣的是，我们在第一剂量队列中看到RNA和蛋白质随时间增加。因此，无论我们在这里展示什么，都将是早期时间点。您可以将其与低剂量队列的后期时间点进行比较，并开始做出一些预测。我认为通过早期活检可以进行有意义的比较。您认为这有足够的时间从基线看到蛋白质的有意义变化吗？我们期待在AHA之后与您交谈。不想过早透露我们将分享的内容，但总体而言，我们认为这是一个有意义的更新。

那么在您在AHA分享此更新后，谈谈该项目的下一步计划。您会继续增加更多患者吗？情况会怎样？

这是一个很好的问题，我认为在数据发布后我们将能更好地谈论这个问题。但总体而言，我们很高兴我们获得了DSMB的 clearance，可以在我们选择的任何时候并行开始给药，无论是第一剂量队列还是第二剂量队列。我们很高兴我们正在生成数据。我们可以继续增加更多患者，或者我们可以准备与监管机构接触，讨论我们的路径会是什么样子，以及对于我们长期谈论的儿童患者，这条路径会是什么样子，我们能否确认加速批准是否可能通过蛋白表达、LVMI等实现？所有这些都将纳入我们对下一步该做什么的思考中。

现在，我认为我们有机会让剂量队列2的数据成熟，并看看在剂量的影响下，我们是否看到蛋白质、RNA、疗效参数的差异。如果答案是肯定的，这意味着选择关键剂量的方向。如果答案是否定的，差异在误差范围内，那么相对于安全性，情况会怎样？因此，在决定下一步给药多少患者以及在监管反馈之前还是之后进行之前，我们需要从队列2中了解更多信息。现在，我们不会就给药计划提供指导，因为我们已经实现了目前想要的目标，现在我们可以从已经完成的工作中学习。

好的，那么我们可以转向PK，也就是您的401项目。或许您可以给我们一些关于该项目以及该疾病的背景信息。

好的，这是我们的第二个项目。我们对此感到非常兴奋。TN201是针对肥厚型心肌病的主要遗传病因。TN4.1是针对致心律失常性心肌病（ARVC）的主要遗传病因。它约占所有ARVC病例的40%，这意味着仅在美国就有约70,000名患者。这是一种严重的疾病。关于这种疾病的一个可怕统计数据是，约四分之一的患者，疾病的首次表现是心脏骤停和死亡。因此，当你发现自己患有这种疾病时，已经太晚了。这太可怕了。我们可以做得更好。

我们也了解该疾病的遗传学。这是一种单倍体不足的疾病。由于突变，患者缺失或缺乏蛋白质水平。因此，我们TN201的目标是简单地添加一些缺失的蛋白质，恢复功能。现在，这些患者……该疾病的标志是心律失常。这些患者有极高的室性早搏（PVCs）背景水平，每天超过500次。

其中一些患者每天有数千次。这是其他事情（无论是持续性还是非持续性室性心动过速和心室颤动）将要发生的领先指标。因此，PVCs每天都在发生。因此，这也提供了一个很好的动态生物标志物，以观察基因治疗的影响，此外还可能预防心脏的不良重构或纤维脂肪替代。但这些是需要时间才能成熟的长期终点。但我认为这些非持续性室性心动过速、PVCs是我们可以通过贴片或ICD等多种方式测量的指标。

这些是其中一些方面。当然，我们还将关注患者报告的结果、纽约心脏功能分级和其他生活质量指标。

您计划在今年第四季度分享Ridge研究的初步1期数据。或许可以谈谈研究设计（患者数量）以及一些TNPOINTS。

好的，设计非常相似。与TN201项目非常相似。第一剂量队列有3名患者，剂量为313 vector genomes per kilogram。然后我们已经清除了该队列。因此，第一剂量队列的哨兵给药，现在我们正在更高剂量队列给药，与TN201完全相同，为6E13。从安全性角度来看，重要的是我们通常在较低剂量下操作，而我们的一些同行在1e14范围内。因此，在终点方面，首先关注安全性。

这与TN工具和项目活检非常一致。所有患者都进行基线和给药后活检。因此，我们将获得蛋白质、RNA和转导测量值。在疗效方面，这就是开始变得不同的地方。与HCM相比，血液生物标志物如心脏肌钙蛋白T（provo）不太突出。心脏增厚确实发生在这些患者中，但这不是一个突出特征。疾病的标志是心律失常。这些患者有极高的室性早搏（PVCs）背景水平，每天超过500次。

其中一些患者每天有数千次。这是其他事情（无论是持续性还是非持续性室性心动过速和心室颤动）将要发生的领先指标。因此，PVCs每天都在发生。因此，这也提供了一个很好的动态生物标志物，以观察基因治疗的影响，此外还可能预防心脏的不良重构或纤维脂肪替代。但这些是需要时间才能成熟的长期终点。但我认为这些非持续性室性心动过速、PVCs是我们可以通过贴片或ICD等多种方式测量的指标。

这些是其中一些方面。当然，我们还将关注患者报告的结果、纽约心脏功能分级和其他生活质量指标。

当您分享初步数据时，会包括所有这些内容吗？

我们不会包括所有这些内容。让我们澄清一下。这是我们正在研究的所有内容。与HCL类似，我们设计研究以确保我们捕获所有这些信息，因为像这样的项目有可能进入关键研究，然后你希望捕获所有这些数据并在多年内捕获。但初步数据发布将更像我们去年对TM201所做的数据发布。前3名患者。所有3名患者都有活检获益，显然有基线，广泛的安全性信息。

我们注意到我们的两家同行已经展示了数据，并且他们都分享了PVCs等早期变化。因此，尽管我们没有指导任何临床数据，但可能存在一种合理的期望，即我们将分享一些相关内容。

但这是我们对患者的随访，大约会持续一年还是不到一年。

不，不到一年。正如我所说，这更类似于我们去年对201进行初步更新时的队列，当时那些患者还没有达到一年 mark。201在AHA上展示的数据，所有3名患者都将达到一年 mark。这个项目落后一步。因此，并非所有患者都将达到一年 mark。

那么在解释蛋白表达时，我们应该像您描述201那样看待它吗？

是的，目标是给每个患者更多。我们将从多个角度看待它。我们看转导（载体拷贝数），看RNA表达，看蛋白质，还看其他方式（免疫组织化学）。我们能看桥粒吗？我们能可视化吗？因此，活检提供了很多信息，目标是类似地让每个患者高于自己的基线，并接近正常范围。但我们并不试图让患者达到正常范围的蛋白质水平，就像任何已获批的基因治疗项目都没有让患者达到正常范围的蛋白质水平一样。

这不是我们的期望，不是医生的期望，也不是FDA的期望。

有道理。在您给出这个初步更新后，下一步是什么？

您只需继续给药。显然，我们已经在今年早些时候宣布，我们正在高剂量队列给药。因此，我们有望招募高剂量队列的患者，然后其他下一步我想说的是，在我们的同行中，我们是第一个开始扩展到美国以外的公司。因此，我们正在英国激活研究中心，并准备在那里给药患者。另一个在后台发生的非常重要的事情是，我们拥有世界上最大规模的自然史研究。

在过去几年中，我们一直在悄悄建立它。因此，我们现在有超过190名患者加入自然史研究，他们都有PKP2突变。这些都是活着的患者，正在接受前瞻性随访。此外，我们正在收集他们的回顾性数据（药物史、电击史等）。这是一个比其他两家同行总和还要大的自然史研究。这是一个非常丰富的数据集。为我们提供了更深入的疾病见解，更好的思考替代生物标志物以支持加速批准和完全批准的方法。

当然，这些患者在某种程度上对我们正在做的事情感兴趣，并可能为Ridge 1研究提供患者，我们正在那里给药，并且可能成为未来美国和美国以外关键研究的患者来源，因为我们从多个国家招募。因此，这是项目的下一步。继续给药北京患者，继续生成安全性和疗效数据以及活检数据。继续从监管机构（抱歉，自然史研究）中收集和挖掘数据。继续监测同行的数据，因为我们不是在真空中运作。

是的，这都是执行和数据。

是的。太好了。或许在最后几分钟，我可以问几个我们问所有公司的宏观问题。有三个，但不知道我们是否能全部问完。但就中国生物技术创新的崛起而言，您如何看待您的竞争地位，这会以任何方式影响您的研发战略吗？

中国的崛起是一件好事。对科学来说是好事。那里正在发生一些伟大的科学。这与我们今天无关，因为我们没有来自中国的知识竞争对手。因此，这不是……我们的竞争对手就在纽约的后院。因此，我们不担心中国的竞争。我实际上认为这是一个机会。那里有10亿人，有很多我们关心的患有这些突变的患者，他们可能也希望从治疗中受益。

因此，我认为中国的崛起是不可避免的。从许多不同的衡量标准来看，这已经在发生，我认为我们不应该将其视为威胁，因为我们的工作是为患者推进科学。任何推进科学、改善患者生活的事情都是好的，如果这意味着整个国家开始为此做出贡献，我认为这绝对是一件好事。我们并不天真。这增加了整体动态，也许在未来会增加我们的竞争动态。但在短期内，我认为有更多可以学习和受益的地方，而不是恐惧。

是的，有道理。

第二个问题，您目前如何利用人工智能，或者对人工智能未来的颠覆性有何看法？

人工智能。天哪，我忘了人工智能的问题。看，实际上我认为这是另一个我们已经在后台悄悄做的事情，没有太多宣传。如你所知，我们有一个小分子项目TN301，

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