Tenaya Therapeutics2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 未明确提及具体时间，提及TN201的AHA最新突破性数据将在11月8日上午发布，TN401的首次数据将在2025财年第四季度发布。
主持人说明：
会议为H.C. Wainwright基因医药公司系列会议的一部分，目的是讨论Tenaya Therapeutics公司基因药物管线的相关内容。
管理层发言摘要：
Faraz Ali（首席执行官）：介绍公司两款基于AAV载体的基因治疗候选药物TN201和TN401，强调其针对遗传病因的独特作用机制、差异化设计及临床进展，表达对肥厚型心肌病（HCM）和致心律失常性右室心肌病（ARVC）治疗领域进展的兴奋。
二、财务业绩分析暂无信息
三、业务运营情况
分业务线表现
TN201（用于MYBPC3阳性HCM患者）
药物设计：基于AAV9载体，搭载心肌细胞特异性启动子，可递送全长MYBPC3基因，无需拆分载体；使用创新启动子并优化表达盒以适配大基因。
临床进展：正在进行MyPeak1研究，已完成首个剂量队列（3E13载体基因组/千克/剂量）入组，患者为经标准治疗失败的难治性病例（NYHA II/III级、心肌肥厚、生物标志物升高等）；中期数据显示安全性良好，活检可见载体转导、RNA及蛋白质表达增加，患者心脏肌钙蛋白I降低、肥厚指标改善、NYHA分级均达I级。
TN401（用于PKP2阳性ARVC患者）
药物设计：基于AAV9载体，搭载不同心肌细胞特异性启动子，递送全长PKP2基因，因基因较小无需复杂分子工程。
临床前数据：在动物模型中可预防心律失常、纤维化、心脏扩大，提高生存率，桥粒功能恢复，数据已发表于同行评审期刊。
临床进展：正在进行Ridge 1 1B期试验，已完成首个剂量队列入组并获DSMB批准进入第二剂量队列（6E13载体基因组/千克/剂量），首次临床数据计划2025财年第四季度发布。
四、未来展望及规划
短期目标（下一季度或年度）
TN201：2025年11月8日AHA会议上发布MyPeak1研究最新突破性数据，包括两个剂量队列的安全性、活检数据（含基线活检的蛋白质表达）、首个剂量队列1年随访结果。
TN401：2025财年第四季度发布Ridge 1试验首个剂量队列数据，重点包括安全性、活检数据（转导、RNA及蛋白质表达），可能包含与同类项目的部分早期比较数据（如心律失常相关指标）。
中长期战略
持续推进TN201和TN401的临床开发，探索在更广泛患者人群（如非梗阻性HCM、儿科患者等）中的应用；
强调稳健的蛋白质测量方法以支持潜在的加速批准，致力于为遗传病因明确的心肌病患者提供一次性、持久的治疗选择。
五、问答环节要点
TN201与现有疗法的定位差异
问：TN201与心肌肌球蛋白抑制剂（如Camzyos）相比的定位如何？
答：Camzyos仅获批用于梗阻性HCM，70% MYBPC3突变HCM患者为非梗阻性且Camzyos在该人群中试验失败；TN201针对潜在遗传病因，可恢复缺失蛋白质，可能适用于所有HCM表型（梗阻性/非梗阻性）及儿科患者，且无射血分数降低风险。
TN201临床数据亮点
问：MyPeak1研究中期数据的关键亮点及AHA更新内容？
答：中期数据显示难治性患者在低剂量下安全性良好，心肌肌钙蛋白I、肥厚指标、NYHA分级改善；AHA将公布两个剂量队列安全性、更多活检数据（含基线活检蛋白质表达）、首个队列1年随访结果。
TN401的临床开发计划
问：TN401的未满足需求及首次临床数据预期？
答：PKP2阳性ARVC患者25%首次表现为猝死，无针对遗传病因的疗法；首次数据将关注安全性、活检数据（转导及蛋白质表达），因多数患者基线NYHA I级、生物标志物不升高，主要终点非症状改善，而是机制验证。
六、总结发言
管理层对基因治疗在心肌病领域的发展前景表示兴奋，强调Tenaya Therapeutics在AAV载体设计（如MYBPC3大基因适配、特异性启动子）和蛋白质测量方法上的技术优势；
承诺持续推进TN201和TN401的临床开发，通过稳健的数据支持药物上市，为HCM和ARVC患者提供变革性治疗选择；
表示愿意与投资者保持沟通，欢迎在数据发布前后联系交流。