Tenaya Therapeutics2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 未明确提及具体日期
主持人说明：
介绍会议目的为探讨心脏基因治疗的临床、监管和商业前景；提及该领域存在概念验证数据与挫折（如安全信号、风险交叉解读），同时有监管支持和精准医疗发展等有利因素。
管理层发言摘要：
Rick Modi（Affinia Therapeutics CEO）： 公司愿景是将基因治疗带给罕见病和常见病患者，拥有新型衣壳和质粒重排技术以降低成本；管线聚焦心血管和神经系统疾病，领先项目为扩张型心肌病（IND将于本季度晚些时候提交，明年初出临床结果）。
Tracy Dowling（Ask Bio CBO）： Ask Bio是拜耳全资子公司，专注AAV基因治疗，管线涵盖常见病和罕见病；两个领先项目处于2期临床试验（帕金森病和心力衰竭），全球招募80多名患者，依赖拜耳全球试验经验。
Nolan Townsend（Lexio Therapeutics CEO）： 公司专注心脏疾病基因治疗，两个最先进项目为弗里德赖希共济失调（FA）的心脏病变（明年推进至关键试验）和致心律失常性心肌病（今年完成1期，明年初公布数据），另有肥厚型心肌病等临床前管线。
二、财务业绩分析暂无信息
三、业务运营情况
分业务线表现
Affinia Therapeutics： 核心管线为心血管和神经系统疾病，领先项目针对扩张型心肌病，采用新型衣壳可转导近100%心肌细胞，在非人灵长类和小鼠模型中显示疗效优势。
Ask Bio： 重点推进两个2期项目（帕金森病和心力衰竭），同时布局3个罕见病项目，采用AAV技术，强调局部递送以降低剂量和风险。
Lexio Therapeutics： 专注心脏疾病，FA项目通过影像终点（左心室质量指数）和生物标志物（肌钙蛋白）显示疗效，致心律失常性心肌病项目处于1期阶段。
研发投入与成果
技术开发： Affinia开发新型衣壳（RGGV肽/AAV9骨架）和质粒重排系统，提高转导效率并降低成本；Lexio利用SF9平台实现高产量和低COGS；Ask Bio优化局部递送技术。
临床进展： Affinia计划本季度提交IND，明年初获临床结果；Lexio FA项目明年进入关键试验，致心律失常性心肌病1期数据明年初公布；Ask Bio心力衰竭项目公布1期安全性数据，2期全球招募中。
运营效率
** manufacturing 优化：** Affinia通过专有质粒系统使产品产量提高10倍，完整衣壳百分比提高4倍，50升GMP生产可治疗150多名患者，COGS接近生物制剂水平；Lexio使用SF9平台实现高产量和低COGS；Ask Bio子公司ViralGen新工艺效率提升3倍。
CMC与成本控制： 三家公司均强调低剂量策略（如Affinia剂量比传统低10倍以上），通过局部递送、新型衣壳等降低毒性和免疫抑制需求，从而控制成本。
四、未来展望及规划
短期目标（下一季度或年度）
Affinia Therapeutics： 本季度晚些时候提交扩张型心肌病项目IND，明年初公布临床结果。
Lexio Therapeutics： FA项目明年推进至关键试验，致心律失常性心肌病项目明年初在摩根大通会议公布1期数据。
Ask Bio： 推进心力衰竭2期试验全球招募（80多名患者），依赖拜耳支持完成全球性研究。
中长期战略
疾病领域拓展： Affinia聚焦高未满足需求且传统衣壳受限的疾病，计划将基因治疗扩展至常见病；Ask Bio坚持AAV作为特定疾病的合适 modality，同时关注基因编辑、非病毒递送等其他技术；Lexio专注心脏疾病，探索更多遗传性心肌病适应症。
技术应用： 三家公司均强调低剂量、高纯度产品开发，通过CMC优化和 manufacturing 改进（如Affinia的质粒系统、Ask Bio的局部递送、Lexio的SF9平台）推动商业化可行性。
五、问答环节要点
临床终点与监管路径
Lexio采用左心室质量指数、肌钙蛋白等影像和生物标志物作为FA项目加速批准的共同主要终点，FDA对这类终点持开放态度；心脏疾病可通过活检验证转导效果，且有较多临床和监管先例，有助于降低审批风险。
肥厚型心肌病等项目的终点（如左心室质量、肌钙蛋白）可为领域建立监管先例，支持其他疾病审批。
剂量与安全性
三家公司均强调低剂量策略：Affinia新型衣壳剂量比传统低10倍以上；Ask Bio采用局部递送；Lexio FA项目剂量约1e13 vg/kg，致心律失常性心肌病或相似剂量，以降低毒性风险。
安全措施包括：优化免疫抑制方案（Affinia在非人灵长类中无需免疫抑制剂，Ask Bio心力衰竭项目未用免疫抑制）、严格患者筛选（避免边缘人群入组）、密切监测和快速干预流程。
CMC与商业化
成本控制： Affinia、Lexio通过技术改进使COGS接近生物制剂水平，Ask Bio依赖拜耳全球资源支持大规模试验；CMC优化（如质粒系统、SF9平台、新工艺）提升产量和纯度，解决常见病商业化成本问题。
挑战： 需证明商业成功（支付方、定价、市场 uptake），心脏领域或借鉴肿瘤学精准医疗模式，通过基因检测识别适应症人群。
六、总结发言
管理层普遍认为当前是进入心脏基因治疗领域的良好时机：疫情期间的行业泡沫已消退，估值重置，管线精简，公司聚焦临床目标且资金充足。
技术层面，新型衣壳、递送优化、CMC改进等解决了剂量、安全性和成本问题，临床数据逐步验证AAV等基因治疗 modality 的潜力。
未来期待更多临床 readouts（如Unicure的HD项目、各公司2期/关键试验数据）和批准，推动领域商业化突破，使基因治疗成为心脏疾病的重要治疗方式。<|FCResponseEnd|>【翻译结果】
Tenaya Therapeutics公司（TNYA）2025财年企业会议 Tenaya Therapeutics公司（TNYA）2025财年企业会议 声明:以下内容由机器翻译生成，仅供参考，不构成投资建议。 企业参会人员：Rick Modi（首席执行官）
Tracy Dowling（首席业务官兼总法律顾问）
Nolan Townsend（首席执行官）
分析师：Geulah Livshits（Chardan）
发言人：Geulah LivshitsSam。本次演示尚未开始。请查看日程安排，并在开始时间按下播放按钮。演示结束后，此处将提供存档。哎呀。好的。下午好，我是Chardon的生物技术分析师Gula Lifchitz，欢迎参加本次心脏基因治疗会议。目前，该领域已有多个项目提供了一些令人兴奋的概念验证数据，与该领域的其他细分市场一样，也遇到了一些挫折。例如，Adanagene治疗项目中的安全信号，以及关于其他全身给药基因疗法（如Elevidis）风险的交叉解读讨论。但我们也看到了潜在的有利因素，包括监管机构对高未满足需求领域基因治疗的支持性评论，以及该领域精准医疗的持续发展势头。
因此，在本次会议中，我们将探讨心脏疾病基因治疗的临床、监管和商业前景。今天，我们的 panel 嘉宾包括：Afenia Therapeutics的首席执行官Rick Modi、Ask Bio的首席业务官兼总法律顾问Tracy Dowling（Ask Bio是拜耳的全资独立运营子公司），以及Lexio Therapeutics的首席执行官Nolan Townsend。感谢各位今天的参与。首先，请各位简要介绍一下自己和公司的管线。从这边的Rick开始。
发言人：Rick Modi当然。非常感谢邀请我们参加这个 panel。顺便说一句，酒店的位置选得很好。我特别喜欢你们预留了一部电梯供上下使用。这样电梯就不会拥挤了。我是Rick Modi，Affinia Therapeutics的首席执行官，也是公司的创始人之一。在此之前，我曾在多家公司任职。幸运的是，我曾参与过多个团队，这些团队为患者带来了九种不同的药物批准和上市。最近的一个是Zolgensma，这是一种通过Avexis和诺华公司开发的用于脊髓性肌萎缩症的全身疗法。
Affinia的愿景非常简单。我们希望将基因治疗带给患者，不仅是罕见病患者，也包括常见病患者。过去几年，我们开发了一系列技术，包括用于肌肉和中枢神经系统的新型衣壳，以及专有的质粒重排系统，这大大降低了商品销售成本。在管线方面，我们的主要重点是心血管和神经系统疾病。我们寻找的疾病当然是医疗需求高的，但同时也需要有足够的临床和监管批准路径，并且传统衣壳可能存在局限性。
这意味着我们的技术将为我们带来优势。领先项目是bag three（可能为笔误，原文如此）。扩张型心肌病，一种影响30多岁人群的心力衰竭。我们开发的衣壳在非人灵长类动物中已显示能到达近100%的心脏细胞。在金标准小鼠模型中，我们已显示出相对于传统衣壳的疗效差异，研究性新药申请（IND）将于本季度晚些时候提交，临床结果将于明年初公布。很高兴来到这里。
发言人：Geulah Livshits很好，Tracy，
发言人：Tracy Dowling很好。嗨，谢谢邀请。我是Traci dowling。我是AskBio的首席业务官。在AskBio，我们目前有两个领先项目处于2期临床试验阶段，正在招募患者。一个是针对帕金森病，另一个是针对心力衰竭。在AskBio，我们致力于基因治疗，特别是腺相关病毒（AAV）基因治疗，并将其应用于疾病治疗。我刚才提到的两个领先项目是常见病，但我们也关注罕见病。我们的管线中还有另外三个项目，因此我们对AAV的潜力充满信心，并正在临床中验证这一点。
发言人：Nolan Townsend好的，我想我是最后一个了。Lexio是一家专注于心脏疾病的临床阶段基因药物公司。我们两个最先进的项目是治疗由心脏介导的罕见病。最先进的项目是治疗弗里德赖希共济失调（Friedreich's ataxia）的心脏病变。该项目也显示出对弗里德赖希共济失调神经症状的治疗益处。我们计划明年将该项目快速推进到关键试验阶段。我们的下一个先进项目是治疗致心律失常性心肌病，重点关注placophyllin 2（PKV2）突变。这是美国约60,000患者的罕见病，因此是一个相对较大的目标人群。
这是一种心脏骨骼基因治疗。该项目今年将完成1期临床试验。明年初，我们将在摩根大通会议上公布该项目的数据。因此，两个项目都在快速推进。我们还有针对肥厚型心肌病（HCM）和其他致心律失常性心肌病的临床前管线。
发言人：Geulah Livshits很好。Nolan，或许我们从你开始。Lexio已经分享了你们遗传性心肌病项目的数据。这些试验包括活检用于转基因表达检测，以及多个影像生物标志物、循环生物标志物和临床终点。你能详细说明你们使用的指标，以及它们如何单独或共同让你和研究人员感受到治疗的有效性吗？
发言人：Nolan Townsend好的。我先退一步说，至少在我们看来，心脏是基因治疗的理想器官，原因有很多。你刚才也提到了几点。我们有几种非侵入性方法来衡量所提供治疗的疗效。例如，心脏磁共振成像（MRI）、超声心动图。我们还可以查看心电图、动态心电图监测。这些都是评估治疗效果的非侵入性方法。其中一些方法可以在治疗后相对较短的时间内进行评估。
我们还可以对心脏进行组织活检，这在大脑等其他组织中是无法做到的。因此，这是一个优势，我们可以通过活检了解基因治疗的组织转导情况。此外，心脏疾病有许多重要的临床终点。有多种心脏评分量表，还有其他从症状角度评估的心脏终点。例如呼吸困难，我们还可以查看其他功能终点，如纽约心脏协会（NYHA）分级、堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）评分。因此，在设计临床试验时，有一系列工具可用于评估疾病改善情况。
如今，FDA对基于生物标志物的批准更加开放。因此，在我们针对弗里德赖希共济失调（FA）的FDA研究中，我们将两个生物标志物作为加速批准的共同主要终点。一个是影像终点——左心室质量指数，我们观察接受治疗的患者的心脏肥厚情况。到目前为止，所有开始时存在异常肥厚或异常左心室质量指数的患者都已恢复正常范围。因此，我们通过影像显示已影响心脏型弗里德赖希共济失调的标志性病变，并使患者恢复正常。我们还可以查看其他终点，如肌钙蛋白。
这是一种基于血液的生物标志物，用于检测心脏细胞死亡。我描述的是一系列可用的工具，以及我们可以通过这些终点观察到的治疗效果程度，它们从不同方面反映疾病情况。FDA对这些支持加速批准的终点持开放态度。
发言人：Geulah Livshits关于你提到的终点，在心脏领域其他疗法中，对于特定生物标志物或影像终点的调节在临床意义上的程度有多少交叉参考，让你能判断其临床意义？
发言人：Nolan Townsend是的，我认为是有的。我们在肥厚型心肌病（HCM）项目中设定的先例，例如观察左心室质量、肌钙蛋白，以及致心律失常性心肌病中可能出现的任何进展，这些都将为该领域其他疾病的终点类型提供良好先例，从而降低未来项目的监管风险。如果观察FA，其疾病标志是HCM，能够使心脏肥厚正常化应该会对死亡率产生下游影响，因为这是该疾病中导致死亡的因素。
因此，我们认为这些是很好的替代指标。显然，它们需要与来自确证性研究的功能性临床获益相结合。但我认为，这些终点是存在的，并且可以在后期时间点实现。但为了让患者更快获得这些疗法，我们需要关注能够快速显示获益的替代指标。在我们的FA项目中，我们在治疗后六个月内显示出心脏肥厚的临床显著改善。这些都是早期疗效信号，最终将具有临床意义。
发言人：Geulah Livshits很好。Rick，Affinia正在推进bag three扩张型心肌病的基因治疗。你们使用的是自主开发的新型心肌 tropic 衣壳。在你们之前的经验中，有哪些经验教训被纳入到当前的战略中？
发言人：Rick Modi当然。正如我之前提到的，公司的部分理念是认识到许多疾病中传统衣壳可能不够用。因此，我们从许多项目中获得的第一个教训是关于产品设计。当我们评估市场和临床情况时，我们认识到，随着 sponsor 为了获得更多心肌细胞转导而增加剂量，不幸的是，在某些疾病中，他们会遇到剂量相关的毒性。因此，sponsor 最终不得不采用可能更必要的免疫抑制方案。
在设计AFTX201时，我们开发了一种全新的衣壳，这是基于AAV9骨架的RGGV肽衣壳。它使用一种名为整合素的新型受体，使这种衣壳能够转导比传统衣壳更多的心脏细胞。对于某些疾病，如MAG3扩张型心肌病，其蛋白质是细胞自主性的，即不会从一个细胞分泌并纠正另一个细胞，因此需要一种能够尽可能到达更多心肌细胞的衣壳。这正是我们设计ATC187的初衷。在每千克1e13载体基因组或更低的剂量下（比其他 sponsor 使用的剂量低10倍或更多），
例如，在新生灵长类动物中，我们能够转导近100%的心肌细胞。我们设计的基因构建体不仅能到达目标组织心肌细胞，还能减少对肝脏和背根神经节（DRG）的靶向，这两个部位在临床中不幸观察到了毒性反应。我们获得的第一个教训是，如何设计一种适合疾病目的的衣壳，能够以显著更低的剂量实现比其他构建体更安全、更有效的效果。
我们获得的第二个教训来自Nolan所阐述的精彩话题。我们将心脏作为主要领先适应症，因为对于我们这样的公司，将心脏作为首个领先适应症的新项目，可以对心脏进行活检，显示蛋白质、mRNA和DNA与基线相比的增加，这在大脑或其他组织中是无法做到的。此外，正如他的公司所发现的，审批路径不仅在基因治疗领域，在其他心脏项目中也有很多先例。
基因治疗的首次人体试验设计通常是剂量递增设计，患者数量较少（个位数）。第二部分是剂量扩展或扩展试验，在我们与FDA的pre-IND会议（尽管会议尚早）中，我们得到了对这一概念的积极反馈，即该设计有可能支持生物制品许可申请（BLA）。我们利用的优势不仅来自基因治疗领域，也来自其他心脏项目，采用高效的试验和开发方案，有望最早在2027年提交BLA。
临床先例也确立了明确的终点，不仅包括安全性和耐受性，还包括在4周至3个月内的疗效。Nolan提到的终点包括心脏中的蛋白质表达、KCCQ（生活质量指标）、NYHA分级（功能指标）、峰值摄氧量（PVO2，非常客观的指标）以及影像指标。在我们的临床前研究中，我们能够在4周内显示射血分数正常化和疾病结构损伤逆转。对于基因治疗而言，这是非常快速的效果显示。
我们希望能在临床中1个月至6个月的时间范围内显示类似效果。最后，我们获得的另一个教训是关于试验运营。我们很高兴其他sponsor勇敢地开辟了道路，让这些原本相当保守的中心现在得到了培训，包括如何获得机构审查委员会（IRB）对基因治疗的批准、如何识别患者、如何管理可能出现的安全事件，以及如何直接与患者讨论招募和入组机会。
因此，我们无疑借鉴了其他sponsor使用的试验足迹、直接面向患者的机会，以及现在非常熟悉如何开展试验的实验室和第三方服务提供商。
发言人：Geulah Livshits很好。这很令人鼓舞。Tracy，AskBio今年公布了充血性心力衰竭的数据。我记得你提到过这不是一个罕见病适应症。是什么让你们选择用基因治疗方法来追求这一适应症？成功的标准是什么？
发言人：Tracy Dowling是的，它不是。我们采用常见病和罕见病相结合的策略。这很有趣。未满足需求是显著的。当然，罕见病有巨大的需求，但为了影响更多患者群体，常见病也有巨大的需求。这是我们选择从常见病而非罕见病起步的原因之一，我们一直在为此努力。这意味着什么？这更具挑战性，因为试验规模更大、成本更高、需要更多患者。
我这边的同事们在谈论活检，活检非常棒。你可以从中获得很多数据。但是，当你让患者参加一项双盲安慰剂对照假手术试验，并要求他们进行活检时，这虽然是黄金标准，但很难说服他们。我不知道你们怎么看。你们觉得说服患者进行活检很难吗？
发言人：Nolan Townsend至少对我们来说，我们的研究设计不同。我们的研究没有安慰剂对照部分。我想说，在肥厚型心肌病和致心律失常性心肌病中情况不同。
发言人：Tracy Dowling但对我们来说，我觉得这其中有很大一部分与患者有关。我们可以设计出色的试验，设定出色的终点，满足大量未满足需求。但同样，患者教育、让患者参与我们的2期试验（规模很大，将招募80多名患者，且是全球性的）是一个挑战。这个项目启动时，AskBio尚未被收购。如果没有拜耳在欧洲和全球开展试验的专业知识，这项全球性研究可能无法实现。拜耳一直是出色的合作伙伴。
因此，回到你最初的问题，为什么选择罕见病还是常见病。为什么我们能坚持做常见病？我认为现在是因为我们有外部支持。
发言人：Geulah Livshits这是个好问题。在充血性心力衰竭中，成功的标准是什么？你们如何考虑推进这一项目？
发言人：Tracy Dowling是的。如你所知，我们对安全性和有效性都很期待。今天《自然》杂志发表了一篇关于我们1期安全性结果的文章。但其中也讨论了疗效终点。这与我的同事们在这里谈论的非常相似。我们希望看到明确的数据表明我们达到了这些终点，并基于这些数据尽快推进项目，然后实现商业推广，包括市场接受度和 manufacturing（我们还没有真正谈到这一点）。
是的，我们会涉及所有这些。这就是商业梦想，对吧？
发言人：Geulah Livshits是的。那么，是什么让你们有信心用腺相关病毒（AAV）基因治疗方法来追求非罕见病适应症？除了拜耳的支持，从科学或其他执行角度还有什么因素？
发言人：Tracy Dowling我认为这归结为组合策略。就像任何其他投资者一样，当你在看项目时，你可以进行一些大胆尝试，也可以选择一些路径更清晰的项目。这就是我们思考常见病与罕见病路径的方式。碰巧我们的两个常见病项目目前处于领先地位。但我们的想法是从整体上看待组合。
发言人：Nolan Townsend但我想补充一点，我认为有一个共同的主题，至少我听到的是剂量问题。Rick描述了他使用的衣壳可以降低剂量。我认为AskBio采用冠状动脉内给药方法，这也应该能降低剂量。Lexio的理念一直是治疗目标疾病，但以尽可能低的剂量进行。这是一个重要的主题，因为基因治疗的安全性一直与剂量相关。剂量越高，出现安全相关事件的可能性越大。
显然，有些疾病需要高剂量。因此需要考虑风险收益。但有一系列心脏疾病（这可能是为什么许多公司在研究相同的一组疾病）不需要极高剂量即可治疗。弗里德赖希共济失调就是其中之一。致心律失常性心肌病可能每千克1e13载体基因组就能达到治疗效果。可能还有其他疾病。因此，我认为能够以安全剂量治疗这些重要疾病是心脏基因治疗的另一个重要主题。
发言人：Tracy Dowling我认为这是一个非常好的观点。我认为这也与递送有关。我们确实相信局部递送可以降低剂量水平。到目前为止，在我们的心力衰竭项目中，我们没有引入免疫抑制方案。另一点（我知道我们稍后会谈到）是商品成本（COGS）和CMC技术。这是一个很好的观点。
发言人：Geulah Livshits是的，你谈到了剂量与安全性的关系。显然，如你所提到的，该领域出现了一些安全信号，比如Elevidis中的下一代衣壳安全信号。不同项目的交叉解读差异很大。但是，你们采取了哪些额外措施来减轻从罕见病到常见病再到多发病适应症的风险，让人们感到放心？你想先说吗？
发言人：Rick Modi我们要去哪里吗？
发言人：Geulah Livshits我的意思是，Rick，你可以先开始。
发言人：Rick Modi当然。我们开发新衣壳正是出于这个原因。因此，我或许能在这里给出一个独特的答案。但值得记住的是，这些安全事件是不可预见的。因此，在我们读到的每一篇新闻报道背后，都有一名患者受到伤害，一个 sponsor 不得不应对这场危机。因此，即使我们没有直接参与，看到这些新闻也总是感到非常难过。但我认为在许多情况下，这些事件与剂量有关。我们的理念一直是，在开发新衣壳时，尽可能降低剂量。
如我所述，我们的剂量降低了10倍以上。但当你仅根据公开信息尝试分析时，除了剂量、衣壳和产品设计外，疾病特定情况或患者特定情况也可能起作用。因此，患者群体和疾病的风险收益也是需要考虑的额外因素。除了我提到的新衣壳，我们还采取了一些措施。我们对所有产品都应用了专有的质粒重排系统。
这使得最终产品的纯度极高。在一些不良事件中，产品纯度无疑是可疑因素之一。因此，我们设计的这种专有质粒试剂系统使最终产品中的完整衣壳百分比超过90%。同时，商品销售成本也极低。因此，在设计产品时，我们考虑了衣壳、基因构建体以及CMC特性。
如你们所知，在某些情况下，可疑因素可能是免疫抑制方案而非基因治疗产品。在设计临床试验时，我们的免疫抑制方案当然很大程度上取决于衣壳和临床前数据。在50多只非人灵长类动物中，即使在许多非人灵长类动物中不使用单一免疫抑制剂，我们也未观察到转氨酶升高（ALT/AST）或补体激活的证据。因此，我们对无需额外免疫抑制措施感到更加放心。
我们计划使用一种在临床和商业实践中经过验证的方案，就像现有的基因治疗一样。此外，显然，我们会保持极其密切的警惕，并与训练有素的研究中心合作，以便在发生不良事件时进行干预，制定快速周转实验室检测的流程，确保医生、临床医生和数据安全监测委员会（DSMB）能够适当应对。我们还考虑了其他因素。
发言人：Geulah Livshits很好。
发言人：Tracy Dowling我可以补充一点，在我们看来，安全性是重中之重，但我们确实认为局部递送非常重要，这可以降低剂量。我想我们这个 panel 可以称为“低剂量 panel”，因为我们都在谈论低剂量。再次强调，我们认为局部递送对于避免免疫抑制非常重要。到目前为止，在我们的心力衰竭项目中，我们没有引入免疫抑制方案。另一点（我知道我们稍后会谈到）是COGS和CMC技术。这是一个很好的观点。
发言人：Geulah LivshitsNolan，有什么要补充的吗？
发言人：Nolan Townsend没有什么关键要补充的。我确实认为，我们开始更好地理解基因治疗中的一些临床安全事件，或者说正在超越这些事件。我认为我们真的开始认识到它们与剂量有关。我认为我们知道很多事件与免疫抑制有关。因此，我们在这方面的知识正在增加。我们不知道的是，到目前为止，基因治疗只有一次成功的商业上市。因此，我认为我们都应该问自己的问题是，为了成功实现基因治疗的商业上市，我们需要做些什么？获得加速批准或完全批准的成功临床数据是一回事，但将科学转化为可观的收入和利润是另一回事。
我认为这可能是投资界希望从基因治疗领域看到的下一点：除了令人瞩目的临床数据外，还有一系列成功的商业上市。我实际上认为，广泛的心脏疾病领域非常适合这一点。目前，我们看到基因沉默剂进入心脏疾病领域，看到其他基因药物（如反义寡核苷酸）进入该领域。我认为心血管治疗领域已为基因治疗的引入做好准备。我认为我们有机会改变基因治疗领域成功商业上市的模式。