联合治疗2026财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 2026财年
主持人说明：
由摩根大通大盘生物技术分析师Jessica Fye主持，会议目的为联合治疗公司业务介绍及问答环节；现场及线上参会者可通过举手或门户网站提交问题。
管理层发言摘要：
Martine Rothblatt（创始人、董事长兼首席执行官）：核心强调“IPF（特发性肺纤维化）”和“super prostacycline（超级前列环素）”是理解公司潜力的关键；Tyvaso在IPF患者中的试验显示用力肺活量显著改善，被认为是治疗游戏规则改变者；超级前列环素Ralenopag具有长效药代动力学和强效药效学，开放标签扩展数据显示优于现有前列环素类药物。
二、财务业绩分析
核心财务数据
暂无信息
关键驱动因素
IPF适应症市场潜力：美国约100,000名患者，Tyvaso有望成为该领域处方量最大药物，推动收入增长；
超级前列环素Ralenopag：作为下一代前列环素，可能取代现有肺动脉高压治疗药物，覆盖约50,000名美国患者，提升市场份额。
三、业务运营情况
分业务线表现
IPF治疗（Tyvaso）： Teton 2试验显示，无论是否接受背景治疗，患者用力肺活量显著改善，P值0.001，被医生及关键意见领袖认为是肺纤维化治疗的“游戏规则改变者”；确证性试验Teton 1已完成入组，预计未来几个月揭盲。
超级前列环素（Ralenopag）： 开放标签扩展数据显示，患者六分钟步行距离持续改善约40米，且两年内保持稳定，优于现有前列环素类药物；3期试验将在未来三个月揭盲。
孤儿肿瘤领域： Unituxan药物获批用于治疗神经母细胞瘤，使一半患者实现五年以上无复发，成为儿科肿瘤中心领先治疗方案，计划扩展至其他儿科和孤儿癌症领域。
研发投入与成果
计算生物学模型（CLIMB）： 用于模拟肺部药物效果，Tyvaso在IPF中的硅基模型结果与体内试验结果差异小于30毫升氧气，准确性高，可快速完成多项临床试验。
药物-设备组合： 开发Tyvaso DPI设备，能更深入到达肺部远端血管，提升药物效果，是美国肺动脉高压最畅销药物；内部“臭鼬工厂”开发十几种先进给药设备，优化药代动力学和药效学特性。
异种移植与生物工程
异种移植： 肾脏和心脏异种移植临床试验获FDA批准，首批患者已入组；三个生产中心（休斯顿、明尼苏达州、弗吉尼亚州）计划每年提供超1,000个异种移植物；今年上半年将提交异种心脏和异种胸腺心脏的IND申请。
生物工程肺脏： 利用IPSC或HLA主库衍生细胞构建肺脏形状，在生物反应器中测试，预计本十年末或下一个十年初达到FDA批准阶段。
四、未来展望及规划
短期目标（2026年及近期）
Tyvaso：完成Teton 1试验揭盲（未来几个月），今年夏天提交IPF适应症NDA，预计明年获FDA批准；增加Tyvaso吸入器库存以应对IPF适应症“曲棍球棒式”增长。
Ralenopag：未来三个月揭盲3期试验，若数据积极，推进审批流程，目标成为肺动脉高压最常用药物。
中长期战略
异种移植： 本十年结束前完成肾脏和心脏异种移植临床试验提交，获得FDA批准，提供无限供应的可移植器官。
生物工程肺脏： 推进肺脏构建技术，预计本十年末或下一个十年初实现FDA批准。
孤儿肿瘤领域： 将神经母细胞瘤治疗成功经验扩展至其他儿科和孤儿癌症领域。
五、问答环节要点
IPF试验要求
问：是否可仅用Teton 2数据提交IPF适应症申请？
答：计划用Teton 1和Teton 2两项试验数据提交，FDA指导需覆盖初治患者和接受背景治疗患者，Teton 1将在未来几个月揭盲，数据预计与Teton 2一致。
Teton 1与Teton 2结果预期
问：Teton 1（美国）与Teton 2（国外）患者背景是否存在差异，影响结果？
答：两项试验方案完全相同，患者背景特征一致，无证据显示欧洲患者存在肺动脉高压混淆因素，预计Teton 1结果与Teton 2重叠。
异种移植质量控制
问：如何管理异种移植的质量控制及内源性病毒风险？
答：采用模块化设施建设，每个设施处理数百个器官，确保QA/QC；每2-3名生产人员配备1名QA/QC人员，设施内出生无病原体猪，通过FDA多次检查无483表格记录。
用力肺活量改善意义
问：Tyvaso在IPF中60毫升用力肺活量改善的临床意义？
答：该差异是当前标准治疗效果的两倍多，对患者生活质量和氧饱和度提升显著。
六、总结发言
管理层强调“IPF”和“超级前列环素”是公司核心，Tyvaso和Ralenopag将分别成为IPF和肺动脉高压领域的领先药物；
业务发展覆盖肿瘤学（孤儿癌症）、异种移植（肾脏、心脏）及生物工程肺脏，多领域布局推动长期增长；
预计未来收入将因IPF和超级前列环素的市场渗透实现显著提升，目标为当前水平的两到四倍。