福泰制药2025财年三季报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间与目的：2025年第三季度业绩电话会议，回顾Q3财务业绩，讨论产品线进展及未来规划。
管理层发言摘要：
Reshma Kewalramani（CEO）：Q3营收30.8亿美元，同比增长11%，主要得益于囊性纤维化（CF）药物增长、Casgevy全球推广及Journavix在疼痛领域的应用。强调公司战略聚焦CF、疼痛、肾脏疾病等领域，肾脏管线（如POVI）将成新增长引擎。
核心战略：持续扩展CF药物适应症至更广泛患者群体，推进Aliftrek、Casgevi等新产品全球上市，加速肾脏疾病管线（IgAN、膜性肾病等）关键试验及商业化准备。
二、财务业绩分析
核心财务数据
营收：Q3总营收30.8亿美元，同比增长11%；美国营收同比增长15%，国际营收增长4%。
利润与费用：非GAAP运营费用12.8亿美元（同比+19%），主要因研发投入（如POVI项目加速）及商业推广费用增加。Q3非GAAP净收入12.4亿美元，每股收益4.80美元（同比+10%）。
现金流与回购：期末现金及投资120亿美元；Q3回购股票270万股，耗资11亿美元，年初至今累计回购450万股，金额19亿美元。
全年指引：营收上调至119-120亿美元（原118.5-120亿美元），同比增长8-9%；运营费用预计50-51亿美元（原49-50亿美元）；非GAAP有效税率17-18%（原20.5-21.5%）。
关键驱动因素
营收增长：CF药物持续放量（Aliftrek上市推动）、Casgevi（镰状细胞病治疗）贡献1700万美元、Journavix（急性疼痛）贡献2000万美元。
费用增加：POVI等肾脏管线研发加速，Genavix（疼痛）商业推广投入加大。
三、业务运营情况
分业务线表现
囊性纤维化（CF）：CF特许经营权Q3两位数增长，Aliftrek（每日一次CFTR调节剂）美国上市进展顺利，新患者及转换患者（从Trikafta） adoption良好，上市10个月销售额近5亿美元；欧洲市场启动，覆盖英国、德国等，因无需额外肝脏监测且适用更多突变，患者需求强劲。
罕见病（Casgevi）：全球治疗患者近300人，160人完成细胞采集，39人接受输注；意大利新增报销（TDT患者约5000人，半数符合条件），2025年营收预计超1亿美元。
疼痛（Journavix/Genavix）：急性疼痛药物Genavix覆盖1.7亿人（商业+政府payer），750家医院及90个大型医疗系统纳入 formulary；处方量超30万张，90%患者术后无阿片类药物使用，计划2026年新增150名销售代表。
肾脏疾病：POVI（IgAN治疗）完成III期RAINER试验600例患者入组（15个月内），创IgAN研究最快纪录；获FDA突破性疗法及滚动审查资格，计划2025年底启动加速批准提交，2026年H1完成BLA；膜性肾病III期Olympus试验启动，获快速通道资格。
研发投入与成果
CF：Trikaftor在1-2岁患者中汗液氯化物降低70+毫摩尔/升，70%患者达正常水平（<30），2026年H1提交全球监管申请；下一代CFTR调节剂VX828进入临床，体外 efficacy最佳。
肾脏：ADPKD药物VX407启动II期试验，AMKD药物enaxeplin中期分析队列完成48周治疗，2026年或提交加速批准。
疼痛：Journavix两项IV期试验完成入组，数据显示显著减少阿片类药物使用；DPN（糖尿病周围神经病变）第二项III期试验本月启动。
四、未来展望及规划
短期目标（2025-2026）
财务：实现全年营收119-120亿美元，Casgevi营收超1亿美元，Genavix处方量持续增长。
研发：提交POVI（IgAN）加速批准申请（2025年底启动，2026年H1完成），Trikaftor（1-2岁CF）全球监管申请（2026年H1），完成enaxeplin（AMKD）中期分析。
商业：Aliftrek欧洲市场扩张，Genavix覆盖第三家PBM及更多Medicaid州，启动POVI（IgAN）商业化团队建设。
中长期战略
疾病领域：巩固CF领导地位，将疼痛（Genavix）、肾脏（POVI）打造为百亿级 franchise；探索1型糖尿病（zamilacel）等早期管线。
研发重心：推进肾脏管线（IgAN、膜性肾病、ADPKD、AMKD）关键试验，CF下一代药物（VX828）临床数据披露，疼痛领域扩展至慢性适应症（如DPN）。
五、问答环节要点
CF药物Aliftrek：患者转换速度稳定，美国新患者 adoption近饱和，欧洲市场因无需肝脏监测及适用更多突变，增长潜力大；预计未来几年多数Trikafta患者将转换至Aliftrek。
肾脏药物POVI：与同类BAFF/APRIL抑制剂相比，优势在于双重抑制机制、每月一次皮下自动注射（0.5ml）、小体积给药，临床数据显示显著降低蛋白尿/血尿，预计与GFR稳定强相关；2026年H1提交加速批准，优先审查周期6个月。
疼痛药物Genavix：已覆盖1.7亿人（1.13亿无限制访问），与第三家PBM谈判中；患者支持计划（PSP）延长至2026年，确保未覆盖患者用药；处方量超30万张，2026年新增150名销售代表以扩大医生覆盖。
资本配置：优先投入研发（内部管线+外部并购），其次为股票回购；并购聚焦与研发战略契合的资产（如Alpine收购模式），规模不限。
六、总结发言
管理层强调Q3业绩强劲，营收增长11%，产品线持续多元化（CF、疼痛、肾脏）。
核心增长引擎：CF药物（Aliftrek放量）、Casgevi（罕见病）、Genavix（疼痛）及肾脏管线（POVI等）。
未来重点：推进POVI（IgAN）等肾脏药物上市，扩大Genavix市场覆盖，深化CF药物在全球的渗透，通过研发与并购驱动长期增长。【翻译结果】
Vertex制药公司（VRTX）2025年第三季度业绩电话会议 Vertex制药公司（VRTX）2025年第三季度业绩电话会议 声明:以下内容由机器翻译生成，仅供参考，不构成投资建议。 企业参会人员：身份不明的发言人
Susie Lisa（高级副总裁，投资者关系）
Reshma Kewalramani（执行副总裁，全球药物开发与医疗事务，兼首席医疗官）
Duncan McKechnie（首席商务官）
Charles F. Wagner（执行副总裁兼首席财务官）
分析师：身份不明的参会者
Jeff Meacham（花旗银行）
Salvine Richter（高盛集团）
Jessica FY（摩根大通公司）
Evan Segerman（BMO资本）
Tazeen Amoz（美国银行）
Terrence Flynn（摩根士丹利）
Paul Matias（CFL）
Gina WanG（巴克莱银行）
Mohit Bansal（富国银行）
发言人：操作员各位下午好，欢迎参加Vertex制药公司2025年第三季度业绩电话会议。所有参会者将处于仅收听模式。如果您需要帮助，请按星号键后再按零键联系会议专员。在今天的演示结束后，将有提问环节。请注意，本次活动正在录制。现在，我想将会议转交给Susie Lisa女士。请开始发言。
发言人：Susie Lisa各位晚上好。我是Susie Lisa，作为投资者关系高级副总裁，我很荣幸欢迎大家参加我们2025年第三季度财务业绩电话会议。在今晚的电话会议中，将发表准备好的讲话的有Vertex的首席执行官兼总裁Reshma Kewalramani博士、首席商务官Duncan McKechnie以及首席运营兼财务官Charlie Wagner。我们建议您在收听本次电话会议时访问网络直播幻灯片。本次电话会议正在录制，重播将在我们的网站上提供。我们将在本次电话会议上发表前瞻性陈述，这些陈述受到今天的新闻稿以及我们向美国证券交易委员会提交的文件中详细讨论的风险和不确定性的影响。
这些陈述包括但不限于有关Vertex用于囊性纤维化、镰状细胞病、β地中海贫血和中重度急性疼痛的上市药物、我们的管线以及Vertex未来财务状况的陈述，均基于管理层当前的假设。实际结果和事件可能存在重大差异。我还想指出，我们今晚将在电话会议上回顾的部分财务结果和指引是以非GAAP basis列示的。现在，我将电话转交给Reshma。
发言人：Reshma Kewalramani谢谢Susie。各位晚上好，感谢大家参加今天的电话会议。Vertex在第三季度实现了全面强劲的业绩，收入达到30.8亿美元，与2024年第三季度相比实现了两位数增长。在我们继续扩大在囊性纤维化（CF）领域的领导地位的同时，我们还通过产品和地域多样化来拓展收入基础，这得益于Casgevy在全球的增长势头以及Journavix在急性疼痛领域被广泛的处方者、疼痛类型和护理环境中的广泛采用。同时，我们正在规划Vertex增长的第四个垂直领域，以肾脏疾病为中心，Povitazi针对多种适应症，首先是用于免疫球蛋白A肾病（IgAN）的Povi，然后是管线，从CF开始。
我们在CF领域的长期目标有三个：1. 推出一种可以治疗产生一定量CFTR蛋白的CF患者的药物。2. 推出一种可以将CFTR功能恢复到正常水平（以汗液氯化物衡量）的药物，并尽早在生命早期使用，使患者有可能像携带一个CF等位基因的人一样过上长寿健康的生活。3. 为最后5%不产生任何CFTR蛋白的CF患者推出一种药物。我们在这三个方面都取得了进展。
首先，elliftrec比trikafta治疗更多的突变。与Trikafta相比，有资格使用治疗其疾病根本原因的CFTR调节剂的新增患者数量在美国约为400人，在欧盟约为4000人。总体而言，随着我们向更低年龄组推进，95%的患者有资格或将要获得Oliftrec的治疗资格。其次，去年年底在美国上市并正在欧洲上市的aliftrek，得到了患者和医生的强烈反响，他们对每日一次的药物感到兴奋，该药物可以将6岁患者的汗液氯化物水平降至该年龄组所有CFTR调节剂中的最低水平。
关于汗液氯化物，还有两点需要说明：我们最近完成了Trikaftor在1至2岁患者人群中的关键研究，结果非常显著。该研究的主要终点是安全性，数据与该药物已确立的安全性特征一致。次要终点是汗液氯化物的降低。基线汗液氯化物约为100毫摩尔/升，在24周的研究过程中，从基线到第24周，平均降低超过70毫摩尔/升。此外，研究中近70%的患者汗液氯化物水平低于30毫摩尔/升的阈值，即被认为是正常水平。
这种程度的汗液氯化物改善是前所未有的，也是我们在任何人群中使用任何CFTR调节剂所观察到的最大降低幅度。我们计划在2026年上半年为1-2岁人群的Trikaftor提交全球监管申请。此外，随着我们的持续创新，我们继续开发新的CFTR方案，旨在实现我们的长期目标，即使大多数任何年龄的CF患者达到正常的汗液氯化物水平。正如我刚才讨论的Trikafta 1-2岁研究，我们在最年轻的患者中已经实现了这一目标，在我们针对6-11岁儿童的Aliftrek III期研究中，超过50%的患者达到了正常的汗液氯化物水平。VX828是我们下一代3.0 CFTR校正剂，是我们在体外研究中最有效的进入临床的药物。
我很高兴地分享，我们现在已经在VX828研究中启动了CF队列。第三，关于我们的最终目标，VX522是我们为大约5000名无法从我们的CFTR调节剂中获益的患者开发的药物，我们已经恢复了该I/II期研究MAD部分的入组和给药。然后转向疼痛领域，在急性疼痛方面，本季度我们完成了两项IV期试验的入组，这些试验评估了术前启动的Journavix以及作为急性疼痛管理多模式方法的一部分。其中一项研究的中期分析将于本周晚些时候在医学会议上分享，Journavix的顶线结果显示安全性和有效性与关键项目一致，同时在美容或重建手术后阿片类药物使用显著减少，约90%的参与者无阿片类药物使用，而文献中类似手术后这一比例不到10%。在神经性疼痛方面，第一项DPN III期研究进展顺利，我们已经完成了本月晚些时候启动第二项DPN III期