福泰制药2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 2025财年
主持人说明：
由摩根大通生物技术分析师Jessica Fye主持，会议目的为管理团队演示及问答环节；现场提问需举手，线上提问通过门户网站提交。
管理层发言摘要：
Reshma Kewalramani（首席执行官、总裁兼董事）：介绍公司“投资科学创新-研发变革性药物-专科市场高利润率-再投入研发”的良性循环战略；强调针对具有高度未满足需求、明确因果生物学机制、可转化生物标志物及高效监管路径的疾病；现有产品覆盖囊性纤维化（7种药物）、镰状细胞贫血/β地中海贫血（Kasgevi）、中重度急性疼痛（Journavix），并布局新兴肾脏疾病特许经营业务（4个中后期项目）。
二、财务业绩分析
核心财务数据
2025年总收入guidance：119亿至120亿美元。
关键驱动因素
囊性纤维化药物（如Trikafta、A Liftrek）的持续市场渗透与全球扩张；
Kasgevi（镰状细胞贫血/β地中海贫血）和Journavix（中重度急性疼痛）的商业化推进；
新兴肾脏疾病特许经营业务（如POVI用于IgAN）的潜在增长贡献。
三、业务运营情况
分业务线表现
囊性纤维化： 拥有7种上市药物，95%患者有资格使用CFTR调节剂；A Liftrek于2025年1月美国上市，全球上市持续推进（包括更年轻患者及新地区）；Trikafta知识产权保护至2037年及以后；全球患者渗透率约73-74%（覆盖约78,000名患者，全球核心市场患者97,000人）。
Kasgevi（镰状细胞贫血/β地中海贫血）： 一次性治疗方法，2025年启动治疗流程患者超300人，60多名患者接受输注；5-11岁患者研究结果良好，计划2025年提交上市申请；美国、欧洲、中东为主要增长区域。
Journavix（中重度急性疼痛）： 2025年获批后处方量超50万张，第四季度处方量环比增长50%；覆盖所有三家全国性PBMs，约三分之二美国成年人可及；900家医院纳入处方集，3万名医生开具处方；2026年目标处方量较2025年增加两倍以上。
肾脏疾病： IgAN领域的Pulvitazcept（POVI）处于上市申请阶段（滚动提交中，计划2026年上半年完成加速批准申请），获FDA突破性疗法认定；AMKD领域的maxipline进入后期开发；膜性肾病的Povian、ADPKD的VX407等项目在研。
市场拓展
囊性纤维化：在巴西、墨西哥、秘鲁、土耳其等新兴市场实现增长，从指定患者销售转向全面报销模式。
Kasgevi：建立授权治疗中心（ATCs）网络，明确转诊路径，推进美国、欧洲、中东市场渗透。
Journavix：覆盖医院与零售渠道，与主要PBMs签订合同，扩大患者可及性。
研发投入与成果
mRNA项目VX522（与Moderna合作）：针对约5,000名不产生CFTR蛋白的囊性纤维化患者，已完成单剂量递增（SAD）研究，正在进行多剂量递增（MAD）研究，预计2025年分享结果。
肾脏疾病管线：POVI（IgAN）、Povian（膜性肾病）、Enoxaplin（AMKD）、VX407（ADPKD）等处于临床中后期。
疼痛领域：Journavix在真实世界研究中显示91%（重建/美容手术）和76%（骨科/腹腔镜手术）患者无需阿片类药物解救治疗；两项III期研究（糖尿病周围神经病变）正在招募，预计2026年底完成招募。
四、未来展望及规划
短期目标（2026年）
囊性纤维化：推动A Liftrek全球上市（包括年轻患者和新地区），维持市场领导地位。
Kasgevi：增加患者启动治疗、细胞采集及输注数量，推进5-11岁患者上市申请。
Journavix：处方量较2025年增长三倍，销售团队从150人扩至300人，加大市场投入。
肾脏疾病：完成POVI在美国IgAN领域的加速批准申请，为上市做准备。
中长期战略
疾病领域拓展：在囊性纤维化、镰状细胞贫血/β地中海贫血、疼痛、肾脏疾病基础上，布局糖尿病周围神经病变、1型糖尿病等领域，目标服务患者超1000万名。
研发管线多元化：推进超过10个临床阶段疾病领域，实现“五年内五个疾病领域推出五种药物”目标。
商业能力建设：复制囊性纤维化领域的报销、患者支持（GPS）经验，应用于肾脏疾病等新领域。
五、问答环节要点
囊性纤维化业务增长
问：2026年囊性纤维化特许经营业务的关键增长驱动因素及患者从Trikafta转向A Liftrek的速度？
答：增长驱动因素包括Trikafta和A Liftrek针对不同突变/年龄的上市、地理扩张（巴西、墨西哥等）及市场整体增长；美国A Liftrek新患者均使用该药物，多数转换自Trikafta；美国以外市场因肝脏监测要求较低，转换速度更快。
囊性纤维化渗透率与VX522进展
问：全球囊性纤维化渗透率及VX522最新进展？
答：全球渗透率约73-74%（覆盖78,000名患者）；VX522（mRNA项目）正在进行MAD研究，预计2025年分享安全性和有效性结果，成功后将推进关键开发阶段。
POVI临床数据与适应症扩展
问：POVI的临床数据关注点及其他适应症（如膜性肾病、重症肌无力）的成功概率？
答：需关注GDIGA降低、蛋白尿降低（III期主要终点）及血尿改善，安全性特征预计与II期一致；POVI作为B细胞调节剂，在膜性肾病（II期数据出色）、重症肌无力等B细胞介导疾病中潜力大，随安全性验证信心将增强。
Kasgevi的CMC策略
问：如何确保Kasgevi的及时交付以支持商业成功？
答：制造流程一致性和质量良好，下一阶段将研究更温和的预处理方案以扩大患者群体并缩短时间；2026年输注数量预期明确，2月 earnings call 将提供收入guidance。
生物标志物应用
问：扩大生物标志物使用的愿景？
答：生物标志物是战略核心，选择已有验证生物标志物的项目（如囊性纤维化的汗液氯、IgAN的GDIGA），以加速临床试验和批准，避免中途开发未验证的生物标志物。
POVI市场潜力
问：POVI和IgAN的潜在收入预测及竞争对手？
答：IgAN美国16万患者、欧洲13万患者、亚洲超100万患者，市场规模巨大；POVI机会在数十亿美元级别。
六、总结发言
管理层表示2026年重点为将获批药物（Journavix、Kasgevi、囊性纤维化产品）带给更多患者；
推进POVI上市准备，打造肾脏疾病特许经营业务；
持续推进广泛且深入的研发管线，维持财务业绩，为患者和股东创造长期价值。