Verastem2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
主持人介绍： 克拉拉·邓恩（杰富瑞金融集团生物技术分析师）主持会议，介绍参会者为Verastem公司总裁兼首席执行官丹·帕特森与首席科学官乔纳森·帕赫特博士，会议目的为公司业务 overview 及关键项目讨论；
管理层发言摘要： 丹·帕特森概述公司专注于RAS通路小分子药物开发，已推出针对低级别浆液性卵巢癌的Copact（ivudimetinib和Defactinib），并拥有G12D抑制剂等管线；强调Copact市场 uptake 良好，G12D抑制剂临床数据积极。
二、财务业绩分析
核心财务数据
暂无信息
关键驱动因素
暂无信息
三、业务运营情况
核心产品表现
Copact（ivudimetinib和Defactinib）：获FDA批准用于低级别浆液性卵巢癌（首个针对该适应症的批准），市场接受度良好，在社区和学术中心应用广泛，上市后部分季度及完整季度销售额均超共识预期约100%；
G12D抑制剂（与Gen Fleet合作）：Gen Fleet中国I期数据显示，单药治疗G12D突变非小细胞肺癌缓解率69%，二线胰腺癌缓解率58%，美国I期研究启动400mg、600mg、900mg剂量队列，无剂量限制性毒性，胃肠道毒性≤1级，联合用药（西妥昔单抗、化疗+帕博利珠单抗等）启动；
研发进展
Copact确证性III期试验（RAMP 301）：因入组快于预期提前进行中期分析，数据监测委员会建议额外招募29名患者（约1/3至突变型队列，2/3至野生型队列），预计2027年下半年完成最终分析，不影响监管时间线；
其他管线：ivudimetinib和defactinib联合吉西他滨用于一线转移性胰腺癌，中期确认缓解率83%（标准治疗约30%），扩展阶段入组完成，计划明年年中报告数据；
市场与分销
Copact采用封闭式分销模式，初期通过2家专业药房服务小型诊所/个别患者，后引入4家专业分销商服务大型客户及团体采购组织（GPO）关联机构；销售团队聚焦100个患者集中治疗中心，通过医学科学联络官等向社区医生群体进行一对多教育。
四、未来展望及规划
短期目标（2025-2026年）
Copact：推进Q4及2026年销售，期待NCCN指南纳入以提升报销便利性；
G12D抑制剂：完成美国I期单药剂量递增（900mg为最终队列），推进联合用药队列（西妥昔单抗用于结直肠癌、化疗+帕博利珠单抗用于肺癌等），计划明年上半年公布数据；
其他管线：明年上半年公布一线胰腺癌研究数据，年底更新afudametinib、defactinib与sotorasib联合用于G12C肺癌研究数据；
中长期战略
核心业务：推动Copact在更广泛场景应用，目标2-3/4年实现自我维持；
管线拓展：通过与Gen Fleet合作开发G12D抑制剂及另外两个靶点药物，强化RAS通路领域布局，探索G12D抑制剂在肺癌、胰腺癌等适应症的单药/联合用药潜力，争取突破性疗法认定。
五、问答环节要点
Copact相关
适应症意义：首个FDA批准的低级别浆液性卵巢癌治疗药物，针对年轻患者（美国约4-8000例），现有治疗缓解率仅5%-13%且耐受性差，Copact为患者提供新选择；
NCCN指南：已被纳入KRAS突变型患者2A类推荐，野生型患者指南更新预计明年年初后发布，纳入指南有望简化报销流程（目前需事先授权，首次索赔或被拒后提交数据包可获通过）；
确证性试验调整：因入组快、事件数不足提前中期分析，增加29名患者属基于条件效力的合理调整，显示研究处于有利区间，不影响监管时间线；
G12D抑制剂相关
差异化优势：双靶点（激活/失活状态）抑制，临床前模型显示较仅作用于激活/失活状态药物有更好持久性和肿瘤退缩；
数据翻译性：美国I期与中国研究剂量衔接（从400mg、600mg开始，无DLT，胃肠道毒性低），预计疗效可重现；
合作进展：Gen Fleet负责中国开发，Verastem主导中国以外地区，计划联合开发另外两个靶点，近期已进行联合投资者活动及开发规划；
分销与市场策略
Copact采用“专业药房+专业分销商”模式，针对大型客户通过GPO合作进行群体医生教育，提升效率。
六、总结发言
管理层强调将持续推进Copact商业化以实现自我维持，加速G12D抑制剂临床开发（单药及联合用药），并推进一线胰腺癌等管线数据公布；
公司聚焦RAS通路领域，通过现有产品及管线拓展，致力于为患者提供创新治疗方案，驱动公司发展。