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OYang
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不同于 Rusfertide 是直接向人体引入外源的铁调素模拟物,9MW3011 通过调控该通路上游信号从而上调内源性铁调素的表达, 可能带来更符合生理机制的铁调节效果。考虑到铁稳态异常相关的血液疾病通常需要长期给药,9MW3011 的作用机理较外源性药物可能具有更佳的安全性优势。除此之外,Rusfertide 目前的Ⅲ期临床研究方案为每周一次给药,而9MW3011 现有数据可支持每两周或每四周一次给药,具有更好的便利性,特别适用长期给药,能提高患者的依从。9MW3011 有望成为全球范围内领先的调节体内铁稳态的大分子药物,获得美国 FDA 授予“快速通道认定”(FTD)和“孤儿药资格认定”(ODD)。Rusfertide 初步的定位为真性红细胞增多症的中期疗法,年销售额预计超过20 亿美元(最新估计约 50 亿美元)。
近日,$迈威生物-U(SH688062)$ 美国合作伙伴$Disc Medicine(IRON)$ 启动了DISC-3405二期注册临床试验(合作里程碑)。网页链接

@OYang :#药闻简讯# 2025年8月25日,$Protagonist(PTGX)$ 今日宣布,其潜在首创的肝素原模拟肽rusfertide已获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的突破性疗法认定,用于治疗真性红细胞增多症(PV)患者的红细胞增多症。
2020年,rusfertide已获得孤儿药资格认定及快速通道指定。突破性疗法认定旨在加...