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yxw387
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$Sarepta疗法(SRPT)$ 首先上一个conference call:上半年没问题,卖了513m,现金850m。
没法给指引,但是Elevidys没下下架,所以PMOs+Elevidys 到2027年最低每年1.4b。公司裁员,重新整理管线。
第三个病人去世更新10分钟前的conference call:SRP-9004 又挂了一个,51岁,一个月前就挂了,现在才出(其实临床病人挂是很正常的,比如癌症病人,不知道为啥现在披露)。强调SRP-9003暂停不是因为安全问题才放弃的,纯粹是财务考虑。现在说这件事的原因是要保持透明性,不想造成遮遮掩掩的印象Elevidys 重症还是暂停,这个挂的人不对Elevidys产生影响。FDA几周前知道这个病人挂了后给的黑框。副作用不是一个single biomarker所以还没找到acute liver failure的原因。总的来说没啥变化。

烟蒂还是成长 SRPT@yxw387 :  烟蒂还是成长 SRPT  公司最高170亿美元估值。最近接连的坏消息,导致公司直接掉到35亿美元估值看看能不能当烟蒂捡。$Sarepta疗法(SRPT)$
背景:
Sarepta 专注杜氏,很简单的但致命的一个遗传病
DNA转录成RNA,RNA翻译成氨基酸从而合成蛋白质。杜氏是X染色体上的DNA出问题了,最终不能合成一种蛋白质了。...