感谢分享，转发CASGEVY：福泰制药（Vertex）和CRISPR Therapeutics合作开发，全球首款获批的CRISPR疗法，用于治疗镰刀型细胞贫血病和β地中海贫血。
Nex-Z：Intellia Therapeutics主导，与再生元（Regeneron）合作，针对遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性。
VERVE-102：Verve Therapeutics开发，后被礼来（Eli Lilly）收购，用于治疗家族性高胆固醇血症和心血管疾病。
EDIT-401：Editas Medicine开发，通过上调LDL受体来降低胆固醇，针对高脂血症。