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JZee
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回复@HAZZZI: 我觉得日本新药是这个领域里非常认真,也是非常值得尊敬的公司,它愿意合作的对象$Capricor疗法(CAPR)$ 应该也是靠谱的。但是我觉得dmd其实是患者非常多样性的一种疾病,首先这个变异就非常多样,二期单组小于十的样本远不足以捕捉这个多样性,二期患者discontinue的患者也比较多,所以三期大概还是什么可能都存在。还有,lvef虽然统计显著明显,也和ck吻合,但是主要终点其实并不是比较显著的lvef,主要终点在二期里的改进更少。再说到lvef这个虽然显著,但是绝对的数值变化4%我觉得也不是很clinically meaningful。按照公司说法,三期顶线结果下个季度就出来了。等它三期出来就明朗化了。如果觉得成功能翻两倍,失败也就归零的赔率值得赌,可以考虑下注。//@HAZZZI:回复@JZee:J大,CAPR的LVEF数据哪怕N比较小,证据性也比较强了吧?你怎么看CAPR的获批可能性?

烟蒂还是成长 SRPT@yxw387 :  烟蒂还是成长 SRPT  公司最高170亿美元估值。最近接连的坏消息,导致公司直接掉到35亿美元估值看看能不能当烟蒂捡。$Sarepta疗法(SRPT)$
背景:
Sarepta 专注杜氏,很简单的但致命的一个遗传病
DNA转录成RNA,RNA翻译成氨基酸从而合成蛋白质。杜氏是X染色体上的DNA出问题了,最终不能合成一种蛋白质了。...