Benitec Biopharma

Benitec Biopharma Inc.于2019年11月22日在特拉华州注册成立，总部位于加利福尼亚州海沃德，其起源可追溯至1995年在澳大利亚成立的Benitec Limited，之后于2020年4月15日完成了对美国的重新注册。是一家从事创新基因药物开发的临床阶段生物技术公司。该公司的专有平台DNA导向的RNA干扰（ddRNAi），将RNA干扰与基因治疗相结合，以实现疾病相关基因的长期沉默和替代基因的传递，构成其“沉默和替代”战略的基础。Benitec正在开发BB-301，这是一种用于治疗眼咽肌营养不良症的候选基因疗法，该药物已在美国和欧盟获得孤儿药指定。通过专注于基因医学和专门的治疗方法，该公司在生物技术领域拥有公认的地位。