Fulcrum Therapeutics

Fulcrum Therapeutics, Inc.于2015年8月18日在特拉华州注册成立。该公司是一家临床阶段的生物制药公司，专注于在高度未满足的医疗需求领域改善基因定义疾病患者的生活，最初的重点是罕见病。该公司开发了一种专有产品引擎，该公司使用该引擎来系统地识别和验证细胞药物靶点，这些靶点可以潜在地调节基因表达，以治疗已知的基因定义疾病的根本原因。该公司正在使用产品引擎来识别可以被小分子下药的靶点，而不管基因错误表达的特定潜在机制如何。该公司已确定药物靶点，以治疗面肩肱肌营养不良症（FSHD）和某些血红蛋白病（即镰状细胞病（SCD））和b-地中海贫血的根本原因。