Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics, Inc.成立于2014年6月，根据特拉华州法律注册成立。该公司是一家早期生物制药公司，开创了通过精确上调蛋白质表达来治疗严重遗传疾病的根本原因的新方法。该公司正在开发新型反义寡核苷酸（ASO）药物，靶向核糖核酸或RNA，并调节前体-信使RNA或前mRNA，在需要时以适当的特异性将蛋白质表达上调至接近正常水平。该公司利用专有技术平台，靶向增强核基因输出，或TANGO，设计ASO来上调患者个体基因对蛋白质的表达。该公司的方法旨在以高度精确、持久和可控的方式向广泛的相关组织提供疾病改善疗法，包括中枢神经系统，或中枢神经系统、眼睛、肾脏和肝脏。