Ultragenyx

#药闻简讯# $Ultragenyx(RARE)$ 重新提交 UX111 AAV 基因治疗法用于治疗 Sanfilippo 综合征 A 型（MPS IIIA）的 BLA

$Ultragenyx(RARE)$ 8-K Current report, item 8.01 Accession Number: 0001193125-25-337099  Act: 34  Size: 153 KB 网页链接

$Ultragenyx(RARE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0001193125-25-336619  Size: 4 KB 网页链接

$Ultragenyx(RARE)$ 144 Report of proposed sale of securities Accession Number: 0001950047-26-000800  Act: 33  Size: 6 KB 网页链接

$Ultragenyx(RARE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0001193125-26-034832  Size: 4 KB 网页链接

1、III期临床连败，30亿美元一日蒸发
Ultragenyx与Mereo 联合开发的成骨不全症药物setrusumab 两项关键III期试验（ORBIT和COSMIC）均未达到主要终点（降低年度临床骨折率），导致两家公司市值单日合计蒸发超30 亿美元。试验失败原因为安慰剂组骨折率异常低、儿童组差异未达统计学显著性，但次...

$Ultragenyx(RARE)$ 8-K Current report, items 2.02 and 9.01 Accession Number: 0001193125-26-009791  Act: 34  Size: 227 KB 网页链接

来源：环球市场播报
　　Ultragenyx制药公司（Ultragenyx Pharmaceutical）周一宣布，其一款治疗特定遗传性骨病的在研药物，在后期临床试验中未达到主要疗效终点。

$Ultragenyx(RARE)$ 144 Report of proposed sale of securities Accession Number: 0001950047-25-010053  Act: 33  Size: 5 KB 网页链接

$Ultragenyx(RARE)$ 几乎所有的产品都做成功了，除了前些天没做的针对骨密度的，今年有两款药在走获批流程，一款在三期，今年中旬会做完三期，感觉会回去，但也不好说

$Ultragenyx(RARE)$ 8-K Current report, item 8.01 Accession Number: 0001193125-25-332422  Act: 34  Size: 157 KB 网页链接

来说说美国biotech圈这两天的大新闻，一个眼看要成的“重磅药”，临门一脚却搞砸了。
简单说，有两家药企（Ultragenyx和Mereo）合伙开发的一款专治“脆骨病”的新药setrusumab，在最后阶段的关键临床试验里失败了。这药之前被寄予厚望，华尔街预测它一年能卖4.5亿美元。
结果一出，股市立...

12月29日，Ultragenyx$Ultragenyx(RARE)$ 和Mereo BioPharma$Mereo Biopharma(MREO)$ 联合宣布，抗sclerostin单抗setrusumab（UX143）在两项III期试验（Orbit和Cosmic）中均未达到主要终点——显著降低脆骨病（osteogenesis imperfecta，OI）患者的年化临床骨折率。网页链接

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$Ultragenyx(RARE)$ SCHEDULE 13G/A [Amend] Statement of Beneficial Ownership by Certain Investors Accession Number: 0000315066-26-000545  Act: 34  Size: 11 KB 网页链接

$Ultragenyx(RARE)$ 8-K Current report, item 8.01 Accession Number: 0001193125-26-034474  Act: 34  Size: 174 KB 网页链接

$Ultragenyx(RARE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0001193125-25-315460  Size: 4 KB 网页链接

撰文丨邓爱思
编辑丨于靖
一个原本被华尔街预估年销售额将达4.5亿美元的重磅药物，迎来始料未及的梦碎时分。
12月29日，Ultragenyx Pharmaceutical与Mereo BioPharma共同宣布，双方合作开发的治疗成骨不全症（Osteogenesis Imperfecta，又称脆骨病）的实验性药物setrusumab，在两项关...

$Ultragenyx(RARE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0001193125-26-002410  Size: 4 KB 网页链接

$Ultragenyx(RARE)$ 144 Report of proposed sale of securities Accession Number: 0001950047-26-000020  Act: 33  Size: 6 KB 网页链接