Ultragenyx

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RARE
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OYang
昨天22:30  
#药闻简讯# FDA 接受$Ultragenyx(RARE)$ UX111 AAV 基因疗法治疗 A 型桑菲利波综合征 (MPS IIIA) 的 BLA 重新提交
PDUFA 2026 年 9 月 19 日
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OYang
03-12 20:35  
#药闻简讯# $Ultragenyx(RARE)$ 宣布 DTX301 AAV8 基因疗法治疗鸟氨酸转氨甲酰酶 (OTC) 缺乏症的 3 期研究的积极 36 周数据
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chuminhua
03-13 12:25  
Ultragenyx Pharmaceutical宣布,其在研基因疗法DTX301(avalotcagene ontaparvovec)在鸟氨酸转氨甲酰酶(OTC)缺乏症的后期临床试验中达到了主要目标之一,有助于控制该疾病患者的血氨水平。
该疗法采用AAV8载体,通过单次静脉输注给药,旨在稳定表达和激活OTC酶,从而解决导致患者无法通过...
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OYang
02-23 22:09  
#药闻简讯# $Ultragenyx(RARE)$ 宣布美国 FDA 已受理并优先审评其用于治疗 Ia 型糖原贮积症 (GSDIa) 的 DTX401 AAV 基因疗法的生物制品许可申请 (BLA)
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氨基观察
03-17 10:32  
AAV基因疗法迎来新胜利。
3月12日,Ultragenyx Pharmaceutical宣布其在研AAV8基因疗法DTX301(avalotcagene ontaparvovec)用于治疗鸟氨酸转氨甲酰酶(OTC)缺乏症的关键III期Enh3ance研究取得了积极的顶线结果。
研究数据表明,DTX301在显著降低患者24小时血氨水平的同时,支持患者在减少...
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OYang
01-30 21:33  
#药闻简讯# $Ultragenyx(RARE)$ 重新提交 UX111 AAV 基因治疗法用于治疗 Sanfilippo 综合征 A 型(MPS IIIA)的 BLA
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Ttri
02-10 11:50  
回复@风中侠客007: 2025年12月29日,Ultragenyx Pharmaceutical与Mereo BioPharma共同宣布,双方合作开发的治疗成骨不全症(Osteogenesis Imperfecta,又称脆骨病)的实验性药物setrusumab,在两项关键III期临床试验中均未达到主要终点。
这条信息很震撼。管线搞定了和失败了结局天差地别,好...
@Ttri :$英矽智能(03696)$ 对比晶泰,咱们聊聊谁的壁垒高、模式好?
1讨论
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02-03 05:15  
$Ultragenyx(RARE)$ 144 Report of proposed sale of securities Accession Number: 0001950047-26-000800  Act: 33  Size: 6 KB 网页链接
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03-03 06:15  
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03-11 10:57  
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昨天20:55  
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02-04 01:05  
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03-04 07:55  
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03-04 07:55  
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03-04 07:55  
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03-04 08:15  
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02-23 21:55  
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03-28 04:35  
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Ultragenyx(RARE)
9小时前  
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01-12 20:55  
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