Ultragenyx

#药闻简讯# FDA 接受$Ultragenyx(RARE)$ UX111 AAV 基因疗法治疗 A 型桑菲利波综合征 (MPS IIIA) 的 BLA 重新提交
PDUFA 2026 年 9 月 19 日

#药闻简讯# $Ultragenyx(RARE)$ 宣布 DTX301 AAV8 基因疗法治疗鸟氨酸转氨甲酰酶 (OTC) 缺乏症的 3 期研究的积极 36 周数据

Ultragenyx Pharmaceutical宣布，其在研基因疗法DTX301（avalotcagene ontaparvovec）在鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏症的后期临床试验中达到了主要目标之一，有助于控制该疾病患者的血氨水平。
该疗法采用AAV8载体，通过单次静脉输注给药，旨在稳定表达和激活OTC酶，从而解决导致患者无法通过...

#药闻简讯# $Ultragenyx(RARE)$ 宣布美国 FDA 已受理并优先审评其用于治疗 Ia 型糖原贮积症 (GSDIa) 的 DTX401 AAV 基因疗法的生物制品许可申请 (BLA)

AAV基因疗法迎来新胜利。
3月12日，Ultragenyx Pharmaceutical宣布其在研AAV8基因疗法DTX301（avalotcagene ontaparvovec）用于治疗鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏症的关键III期Enh3ance研究取得了积极的顶线结果。
研究数据表明，DTX301在显著降低患者24小时血氨水平的同时，支持患者在减少...

#药闻简讯# $Ultragenyx(RARE)$ 重新提交 UX111 AAV 基因治疗法用于治疗 Sanfilippo 综合征 A 型（MPS IIIA）的 BLA

回复@风中侠客007: 2025年12月29日，Ultragenyx Pharmaceutical与Mereo BioPharma共同宣布，双方合作开发的治疗成骨不全症（Osteogenesis Imperfecta，又称脆骨病）的实验性药物setrusumab，在两项关键III期临床试验中均未达到主要终点。
这条信息很震撼。管线搞定了和失败了结局天差地别，好...

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