Ultragenyx

#药闻简讯# FDA 接受$Ultragenyx(RARE)$ UX111 AAV 基因疗法治疗 A 型桑菲利波综合征 (MPS IIIA) 的 BLA 重新提交
PDUFA 2026 年 9 月 19 日

#药闻简讯# $Ultragenyx(RARE)$ 宣布 DTX301 AAV8 基因疗法治疗鸟氨酸转氨甲酰酶 (OTC) 缺乏症的 3 期研究的积极 36 周数据

Ultragenyx Pharmaceutical宣布，其在研基因疗法DTX301（avalotcagene ontaparvovec）在鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏症的后期临床试验中达到了主要目标之一，有助于控制该疾病患者的血氨水平。
该疗法采用AAV8载体，通过单次静脉输注给药，旨在稳定表达和激活OTC酶，从而解决导致患者无法通过...

#药闻简讯# $Ultragenyx(RARE)$ 宣布美国 FDA 已受理并优先审评其用于治疗 Ia 型糖原贮积症 (GSDIa) 的 DTX401 AAV 基因疗法的生物制品许可申请 (BLA)

AAV基因疗法迎来新胜利。
3月12日，Ultragenyx Pharmaceutical宣布其在研AAV8基因疗法DTX301（avalotcagene ontaparvovec）用于治疗鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏症的关键III期Enh3ance研究取得了积极的顶线结果。
研究数据表明，DTX301在显著降低患者24小时血氨水平的同时，支持患者在减少...

#药闻简讯# $Ultragenyx(RARE)$ 重新提交 UX111 AAV 基因治疗法用于治疗 Sanfilippo 综合征 A 型（MPS IIIA）的 BLA

回复@风中侠客007: 2025年12月29日，Ultragenyx Pharmaceutical与Mereo BioPharma共同宣布，双方合作开发的治疗成骨不全症（Osteogenesis Imperfecta，又称脆骨病）的实验性药物setrusumab，在两项关键III期临床试验中均未达到主要终点。
这条信息很震撼。管线搞定了和失败了结局天差地别，好...

#药闻简讯# $Ultragenyx(RARE)$ 2025 年营收指引：总营收预计在 $6.4 亿至 $6.7 亿美元之间，其中 Crysvita 营收为 $4.6 亿至 $4.8 亿美元，Dojolvi 营收为 $9,000 万至 $1 亿美元。
UX143 OI Ⅲ期临床试验数据（来自 Orbit&Cosmic 研究）预计将于年底前公布。

#药闻简讯# $Ultragenyx(RARE)$ 加拿大卫生部将 Evkeeza（evinacumab）的批准扩大至 6 个月及更小的患有一型家族性高胆固醇血症（HoFH）的儿童

#药闻简讯# $Ultragenyx(RARE)$ 的 GTX-102 疗法获得 Angelman 综合征的突破性治疗认定

今日美股评论（2024.06.23）
1、robotaxi发布，$特斯拉(TSLA)$ 走势如何看？
2、$Ultragenyx(RARE)$ 治疗成骨不全症的三期重磅数据在即，是否有配置机会？
3、$Nuvation Bio(NUVB)$ 管理层大量买入，是否有跟仓机会？

7/10，周四，Ultragenyx Pharmaceutical和Mereo BioPharma的股价暴跌，此前两家公司披露，其正在进行的骨脆症（OI）候选药物III期研究不会如投资者所希望的那样提前终止。$Ultragenyx(RARE)$ $Mereo Biopharma(MREO)$
Ultragenyx（股价下跌约27%）与Mereo（下跌超过40%）于2020年合作开发用于...

$Ultragenyx(RARE)$ 10-Q Quarterly report [Sections 13 or 15(d)] Accession Number: 0000950170-25-064726  Act: 34  Size: 10 MB 网页链接

$Ultragenyx(RARE)$ FMR有限责任公司已向美国证券交易委员会提交13G表格，披露其对Ultragenyx制药公司的持股增加。截至2025年11月5日生效日，FMR有限责任公司实益持有Ultragenyx制药公司7,964,937.47股普通股，持股比例达8.3%。此次增持较此前持仓显著增加，涉及金额变动1.59亿美元，股份数量增加5...

$Ultragenyx(RARE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000950170-25-074665  Size: 6 KB 网页链接

$Ultragenyx(RARE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000950170-25-063792  Size: 6 KB 网页链接

$Ultragenyx(RARE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000950170-25-088878  Size: 4 KB 网页链接

$Ultragenyx(RARE)$ 8-K Current report, item 8.01 Accession Number: 0001193125-25-337099  Act: 34  Size: 153 KB 网页链接

$Ultragenyx(RARE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0001193125-25-336619  Size: 4 KB 网页链接

$Ultragenyx(RARE)$ 144 Report of proposed sale of securities Accession Number: 0001950047-26-000800  Act: 33  Size: 6 KB 网页链接