Sarepta疗法

Sarepta Therapeutics, Inc.于1980年7月22日在俄勒冈州注册成立。该公司是一家商业阶段的生物制药公司，专注于通过发现和开发独特的RNA靶向疗法、基因疗法和其他用于治疗罕见疾病的基因治疗模式来帮助患者。应用他们的专有、高度差异化和创新技术，并通过与战略合作伙伴的合作，该公司开发了多个获批产品，用于治疗杜氏肌营养不良症，并正在为广泛的疾病和紊乱开发潜在的候选治疗药物，包括杜氏、肢带型肌营养不良症和其他与神经肌肉和中枢神经系统相关的疾病。