Sarepta疗法

Sarepta Therapeutics, Inc.于1980年7月22日在俄勒冈州注册成立。该公司是一家商业化阶段的生物制药公司，专注于发现和开发独特的RNA靶向疗法、基因疗法和其他遗传治疗方式，用于治疗罕见病。它已开发出多种获批的杜氏肌营养不良症治疗药物，并正在推进针对其他神经肌肉和骨骼疾病的候选药物。