Beam Therapeutics

回复@PhCeutIcal: 那些编辑疗法$Beam Therapeutics(BEAM)$ 离商业化还很远呢，多数还在临床前研究阶段。等到它们商业化了，莫德纳的专利也到期了，钱也赚够了。//@PhCeutIcal:回复@Alpha投研:这些罕见病，不如基因编辑疗法。mRNA罕见病是重复给药问题。基因治疗（一次给药，针对病根），突破的话，...

#药闻简讯# $辉瑞(PFE)$ 再次进场#基因疗法# ，将负责 $Beam Therapeutics(BEAM)$ 公司肝脏靶向基因编辑技术的所有全球临床和监管活动。
双方并未透露辉瑞公司将支付多少首付款，也没有具体说明里程碑付款金额。

$Beam Therapeutics(BEAM)$ 要来大的了，再不上车来不及了

Beam Therapeutics $Beam Therapeutics(BEAM)$ 表示，辉瑞$辉瑞(PFE)$ 已行使其选择权，获得一项针对肝脏的碱基编辑（base editing）候选项目的全球独家许可。网页链接
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$Beam Therapeutics(BEAM)$ 只是一个审批加速就来个二十厘米

#药闻简讯# $Beam Therapeutics(BEAM)$
基于 AAT 生物标志物，就 BEAM-302 的潜在加速审批途径达成一致
截至第一季度末的最新数据
BEAM-301 的初步临床数据将于 2026 年公布
尽早于年底提交 risto-cel 的 BLA 申请。

回复@Ddwarlock: 这意味着$Beam Therapeutics(BEAM)$ 可能节省2年的时间做临床，时间价值以及临床的费用，以及平台技术被验证引发的collaboration的价值，加起来价值远超5亿刀。//@Ddwarlock:回复@Codonix码源投资:我也不知道意味着啥 20块买的 33卖了😂

$Beam Therapeutics(BEAM)$ 今年生医板块，最耀眼的明星可能就是BEAM，前面受到NTLA的拖累，涨幅不大，随着FDA给出很明确的加速审批利好，以及多个重磅催化剂出炉，BEAM可能猛烈反弹。$Prime Medicine(PRME)$ 整个基因编辑板块都将受益。$美国生科ETF-SPDR(XBI)$ 拭目以待！

$Beam Therapeutics(BEAM)$
1.核心摘要：下一代基因编辑的开拓者
BEAM Therapeutics（NASDAQ: BEAM）是全球首家且唯一一家专注于碱基编辑技术平台开发的临床阶段生物技术公司。公司由基因编辑领域的三位奠基性科学家于2017年联合创立：哈佛大学的刘如谦（David Liu）、麻省理工学院和博德...

2024年的一天,费城儿童医院的新生儿重症监护室里,一对父母面临着最艰难的选择。他们的女儿——我们叫她K.J.——刚出生48小时,就被诊断出患有一种极其罕见的遗传病:氨甲酰磷酸合成酶1(CPS1)缺乏症。
这个病有多罕见?大约130万个新生儿中才有一例。这个病有多可怕?患儿的肝脏无法处理蛋白质代谢...

$Beam Therapeutics(BEAM)$ 在ASH上，31 例接受 risto-cel（原名 BEAM-101）治疗的青少年和成人 SCD 患者的最新数据显示：
---胎儿血红蛋白（HbF）平均诱导水平 >60%---病理性血红蛋白 S（HbS）降低至 <40%
---贫血得到缓解，疗效持续长达 20 个月
和以前的数据保持一致，也就是...

$Intellia(NTLA)$受试患者去世，看似是一个coincidence，但其实这就是Gene editing走向成熟道路上注定所要遭受的重大挫折……这条道路注定是充满挑战性和不可预知性的，类似于破解了人类的基因密码，很多目前无法攻克的疑难杂症，未来有可能都可以通过Gene editing的方式迎刃而解。继续保持关注，...

回复@nolongerw9g: 看我这个帖子的回复：网页链接。NTLA现金已经比较少了，再加上临床暂停，更恶化现金跑道。最多抢反弹，长期还得看$再生元制药(REGN)$ 会不会充值，没有充值，还是不能持有。明显$Beam Therapeutics(BEAM)$ 和$Prime Medicine(PRME)$ 更好，尤其...

$Beam Therapeutics(BEAM)$ $Intellia(NTLA)$ $标普生物科技ETF(SZ159502)$
NTLA一个80岁的患者出现4级ALT升高，导致整个gene editing，甚至XBI都受到比较大的影响，很可能是LNP递送导致的，这在AAV载体出现过，而且更严重一些。但这很可能是暂时，因为LNP-mRNA表达的时间很短，以前的操作比...

$Prime Medicine(PRME)$ 以色列理工学院将著名的哈维奖授予两位美国顶尖科学家——大卫·R·刘教授和查德·米尔金教授，以表彰他们在纳米技术和医学领域取得的突破性进展。
他们的开创性工作已经改变了基因疗法、诊断和纳米医学领域。奖项将于2026年6月在以色列理工学院理事会颁发。$Beam Ther...

$Intellia(NTLA)$ $Beam Therapeutics(BEAM)$ $Prime Medicine(PRME)$
Intellia Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：NTLA）是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于利用基于 CRISPR 的疗法彻底改变医学。该公司今天宣布，已暂停对 nex-z 进行 MAGNITUDE 和 MAGNITUDE-2 第 3 期临床试验...

短期$Intellia(NTLA)$ 不建议碰，因为烧钱速度太快了，$Beam Therapeutics(BEAM)$ 要好不少，预计Q3现金在1b+。这现金安全垫很让人放心。BEAM应该是整个行业BD做的最好的了。

Orbital 是$Beam Therapeutics(BEAM)$ 出人出技术帮忙搞的公司，beam持有Orbital 7500 万股，不知道现在几轮融资以后占比多少了，可能拿个小几亿现金还是有的。

回复@马毛: 今晚$Intellia(NTLA)$ 又大涨超24%，9月18日大涨29.8%后又涨了50%，带动基因编辑板块腾飞，$Beam Therapeutics(BEAM)$ 也大涨超8%。
直接带动$美国生科ETF-SPDR(XBI)$ 大涨创出2022年1月以来新高，9月2日XBI大涨突破90，9月18日大涨突破96，今天大涨突破106。//@马毛:回复@马毛:$美...

$美国生科ETF-SPDR(XBI)$ 再度大涨3.1%突破新高，昨晚主要是基因编辑几个巨头$Intellia(NTLA)$ 、$Beam Therapeutics(BEAM)$ 大涨带领，在基因编辑、siRNA、mRNA等领域我们比美国还差的远，这是要承认的。