uniQure

目前基因疗法要商业化成功必须具备2个条件：
1：致命（不能忍）。
2：无药可医。
之前美国生科搞了很多基因疗法但商业化失败比例极大。主要就是没追寻这2个原则。基因疗法的长期安全性还未被验证，医生和病人都还有疑虑。但凡不致命或者有代替疗法，那么大部分都不会选择一次性修改基...

avv载体基因疗法一度被判了死刑，uniqure大裁员快倒闭的样子，谁能想到它能第一个把HTT亨廷顿舞蹈病药物做成功，脑部给药完美避开肝脏的免疫排斥副作用，第一家用avv病毒表达miRNA，来降低mHTT，使得NfL降低，一夜涨200%，恭喜。

$uniQure(QURE)$ 出了，留下的发财

$uniQure(QURE)$ 大涨247.87%，这么重磅的利好市场没提前反应，数据保护的真好，市值由7.5亿美元一夜暴涨至26亿美元。其新药AMT-130有望成为全球首个真正意义上延缓亨廷顿病进展的基因疗法，有较强的商业潜力。
亨廷顿病是一种遗传性神经退行性疾病，属于罕见病，目前尚无有效治愈手段，多数发...

$uniQure(QURE)$ $和铂医药-B(02142)$ 这就是搞创新药的意义和价值。和铂医药比起QURE来说.胜率和赔率更大，确定性更高。看到和铂医药很多小麦韭菜eb说的话，第一反应就只想拉黑他们,远离垃圾，离财富就近了一步。

$uniQure(QURE)$ 应付考试、还没来得及买。知识又一次改变命运了

涨了235%$uniQure(QURE)$AAV载体基因也需要PEG修饰，和康希诺+键凯的脑癌疫苗很相似。$键凯科技(SH688356)$

01公司概况
1998年：uniQure 成立，当时名为AmsterdamMolecularTherapeutics (AMT)Holding NV.
2008年：St. Jude在具有里程碑意义的首次人类血友病 B 临床试验中使用的许可野生型 FIX 基因盒
2012年：欧盟批准的西方世界首个基因疗法——Glybera
2014年：美国IPO，并在马萨诸塞州...

$uniQure(QURE)$ AMT-130 在针对罕见神经退行性疾病亨廷顿舞蹈症患者的关键 2/3 期试验中达到了主要目标。
这家荷兰生物技术公司援引该试验的顶线数据指出，根据称为 cUHDRS 的临床评定量表，AMT-130 的高剂量版本达到了该试验的主要终点，导致疾病进展减缓，并在 36 个月时产生统计学上的显着...

$uniQure(QURE)$ 起死回生术。大运靠赌。普通非专业散户不适合炒美股医药。
QURE Announces Positive Topline Results from Pivotal Phase I/II Study of AMT-130 in Patients with Huntington’s Disease.
Pivotal study met primary endpoint; high-dose AMT-130 demonstrated statistic...

$uniQure(QURE)$ 美国东部时间 2025 年 9 月 24 日上午 08：04（MT Newswires）——UniQure （QURE） 周三表示，它已与 Hercules Capital （HTGC） 签订了 1.75 亿美元的高级担保定期贷款，为其治疗亨廷顿病的研究基因疗法 AMT-130 的潜在商业上市提供资金。
该公司表示，该交易包括 5000 万美...

$uniQure(QURE)$ 出了，拿了10个点，留下的发财

$uniQure(QURE)$ 经过三年的洗礼, 美生技股性是难得的洼地, 很多比去年的港18A还便宜. 只是韭菜还太少

从明星载体到药企“弃子”，AAV（腺相关病毒）正经历着前所未有的寒冬。
安全性问题频出，Sarepta的AAV基因疗法Elevidys因患者死亡事件被FDA勒令暂停销售，Capsida Biotherapeutics公司的AAV相关临床试验也因儿童患者死亡被迫中止。
加之“天价”问题，商业化局面迟迟难以打开，近一年来，...

$uniQure(QURE)$ 销售额峰值25亿美元，假设整个销售周期一共可以卖出120亿美元，市值60亿美元，不过分吧……

盘后还是可以继续打野的 $Opendoor(OPEN)$ $uniQure(QURE)$

黄建平:avv载体基因疗法一度被判了死刑，uniqure大裁员快倒闭的样子，谁能想到它能第一...

#药闻简讯# $uniQure(QURE)$ 宣布AMT-191一期/二期a阶段初步数据显示法布里病患者α-半乳糖苷酶A活性持续提升。首组所有患者α-Gal A酶活性较正常平均水平提升27至208倍。

创新药暴力美学。
9月24日，uniQure宣布，其基因疗法AMT-130用于治疗亨廷顿病的关键性 I/II 期研究获得积极顶线数据。该研究达到了预设的主要终点，与倾向评分匹配的外部对照组相比，高剂量 AMT-130 在 36 个月时通过复合亨廷顿病评定量表（cUHDRS）测量显示出统计学上显著的疾病进展减缓。该...

UniQure NV（股票代码：QURE）是一家专注于基因疗法的生物技术公司，其股价在2025年9月24日暴涨近300%，收盘价达到47.5美元，远高于前一交易日的13.66美元。 这一激增的主要驱动力是公司在亨廷顿病（Huntington's disease）基因疗法AMT-130上的重大临床突破：公司公布了积极的顶线数据（toplin...