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#药闻简讯# $uniQure(QURE)$ 宣布与 FDA 召开 A 类会议，讨论 AMT-130 BLA 的后续路径
幸运

$uniQure(QURE)$ 这个案例特别有趣。山路十八弯
The FDA Schedules Type A Meeting With Uniqure To Discuss Biologics License Application Data Package To Support Accelerated Approval Of AMT-130, Its Investigational Gene Therapy For Huntington's Disease

$uniQure(QURE)$ 大涨。风又变。基因治疗，亨廷顿。
QURE announced a scheduled Type A meeting with the FDA to discuss the BLA data package supporting potential accelerated approval of AMT-130 for Huntington's disease, reflecting continued regulatory engagement for a gene...

$uniQure(QURE)$ FDA朝令夕改真太有意思了

12/4，uniQure股价周四继续下跌，此前一个月，FDA的反馈引发了股价抛售，导致这家生物技术公司市值缩水近一半。$uniQure(QURE)$
去年11月，该公司表示，在一次讨论其亨廷顿病基因疗法AMT-130的生物制品许可申请（BLA）的会议上，美国监管机构暗示，一项I/II期临床试验的数据可能不足以支持上...

$uniQure(QURE)$
财报简评:这季 QURE 典型就是那种“临床数据炸裂、财报数字很丑、监管给一盆冷水”的组合。营收只有 370 万美元，但同比涨了六成多，账面却亏了 8,053 万美元，EPS -1.38，远远差过市场大概 -0.85 左右的亏损预期，纯财务角度是一次明显的 miss。
更关键的是，AMT-130 三...

#药闻简讯# 2025 年 11 月 3 日，$uniQure(QURE)$ 今日宣布，在最近的一次生物制品许可申请（BLA）前会议中，美国食品药品监督管理局（FDA）就 AMT-130（一种用于治疗亨廷顿病的在研基因疗法）提供了反馈。
尽管尚未收到最终会议纪要，但根据会议讨论的内容，uniQure 认为，FDA 目前不再认为，...

$uniQure(QURE)$ 一模一样的问题，这一届fda对上一届的结论全推翻。然后taco一下？ $Biohaven(BHVN)$ 估计可以捞，但是没兴趣。

回复@自由龙耀路: $uniQure(QURE)$ 是一个非常特别的案例，我觉得不适合线性外推。uniqure有什么问题呢？它本身样本小。当然样本小这个事情也很常见，但是它这个治疗非常有特点。手术要做一天，是非常不讨医院喜欢的一种治疗手段，也是一般的脑外科医生不会急于去尝试的一种新试验性治疗手段。这就...

BBC新闻宣告“亨廷顿病首次被成功攻克”的欢呼尚在耳际，其主角生物制药公司UniQure却在近期遭遇了沉重一击。
由于美国FDA突然转变立场，认定其基因疗法AMT-130的临床数据不足，UniQure的股价在11月3日暴跌近50%，创下历史最大单日跌幅。
这一戏剧性转折，距离UniQure公布令人振奋的试验数...

目前基因疗法要商业化成功必须具备2个条件：
1：致命（不能忍）。
2：无药可医。
之前美国生科搞了很多基因疗法但商业化失败比例极大。主要就是没追寻这2个原则。基因疗法的长期安全性还未被验证，医生和病人都还有疑虑。但凡不致命或者有代替疗法，那么大部分都不会选择一次性修改基...

$uniQure(QURE)$ 10-Q Quarterly report [Sections 13 or 15(d)] Accession Number: 0001104659-25-108813  Act: 34  Size: 9 MB 网页链接

avv载体基因疗法一度被判了死刑，uniqure大裁员快倒闭的样子，谁能想到它能第一个把HTT亨廷顿舞蹈病药物做成功，脑部给药完美避开肝脏的免疫排斥副作用，第一家用avv病毒表达miRNA，来降低mHTT，使得NfL降低，一夜涨200%，恭喜。

美股qure（uniQure N.V.）暴跌是因为其亨廷顿氏症治疗候选药物遭遇重大监管挫折[__LINK_ICON]。
11月3日，uniQure公司透露美国食品药品监督管理局（FDA）不再同意其AMT-130的I/II期研究数据足以支持生物制品许可申请（BLA）的提交[__LINK_ICON]。这与FDA此前的态度相比有重大转变，uniQure称这...

#药闻简讯# $uniQure(QURE)$ 公司针对亨廷顿病的基因治疗的重要成果为近年来一直失望的患者带来了新的希望——但一位专家担心，结果的沟通正在制造“虚假期望”。

$uniQure(QURE)$ 这是飞来横祸啊，要多么专家的人才能预判到fda能突然翻脸呢？

$uniQure(QURE)$ BHVN被否决，采取的对照组为真实世界数据，QURE晚上估计又要跳水

近日，美国几款罕见病在研药物相继折戟。Sarepta Therapeutics在美东时间11月3日宣布，其针对杜氏肌营养不良症（DMD）的Amondys 45（casimersen）和 Vyondys 53（golodirsen）的确证性研究未能达到主要终点。受此消息影响，Sarepta股价在当日尾盘下跌36%。
来源|Reuters
尽管如此，该公司...

$美国生科ETF-SPDR(XBI)$ 是因为$uniQure(QURE)$ 事情线性外推扩大化了么...xbi成分股普跌

来源：环球市场播报
　　基因疗法公司uniQure（QURE）周一早盘重挫55.7%，此前该公司表示FDA反馈指出其I/II期外部对照数据可能不足以作为AMT-130生物制剂许可申请的主要证据，尽管获突破性疗法和RMAT认定，时间表仍不明确。