Denali

#药闻简讯# 美国食品药品监督管理局批准$Denali(DNLI)$ Avlayah（tividenofusp alfa-eknm）用于治疗某些患有亨特综合征（粘多糖贮积症 II 型或 MPS II）的患者。网页链接
Avla...

$Denali(DNLI)$
2026年3月25日
这是近20年来美国食品药品监督管理局批准的首个针对患有这种罕见溶酶体贮积症家庭的新治疗方案
首款利用转铁蛋白受体穿越血脑屏障的新型生物治疗药物获美国食品药品监督管理局（FDA）批准
Denali首款由其 TransportVehicle™ 平台赋能的药物，旨...

2026年3月25日Denali Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：DNLI）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予AVLAYAH™（tividenofusp alfa-eknm）加速批准。AVLAYAH是首个获FDA批准的、专门设计用于跨越血脑屏障并递送至包括大脑在内的全身的生物制剂。本品是一种酶替代疗法，适用于治疗...

在经历短暂的审评延期后，美国食品药品监督管理局（FDA）于本周三（3月25日）授予Denali Therapeutics的酶替代疗法Avlayah（tividenofusp alfa‑eknm）加速批准，用于治疗部分亨特综合征（Hunter syndrome，亦称黏多糖贮积症Ⅱ型，MPS II）患者。
按照最初安排，该药物的审批决定原定于今年1月...

▎Armstrong
2026年3月25日，Denali Therapeutics宣布FDA批准Tividenofusp alfa上市，用于治疗MPS II，商品名为Avlayah，这既是MPS II近20年来首款新药，也是FDA批准的首款TfR介导穿透BBB大分子新药。
Denali Therapeutics成立于2015年，由前基因泰克的三位神经科学家共同创立，聚焦开发...

随着阿尔茨海默病、亨廷顿病、帕金森病等脑部疾病的突破不断累积，行业正逼近一个长期未解的难题：如何穿越血脑屏障（BBB）。
Denali Therapeutics $Denali(DNLI)$ 正试图解决这个问题。公司已向 FDA 递交基于 TransportVehicle（TV）穿越 BBB 运输平台的新药申请，用于治疗罕见病亨特综合征。...

我心目中最佳早期神经科学技术公司是，Xaira. 网页链接 由神经医学巨擘网页链接{Marc Tessier-Lavigne} 出任网页链接{Chairman & Chief Executive Officer} 。 其公司理念非常契合我对神经科学...

回复@linksto: $Denali(DNLI)$ 研究了一天，决定了，停止不必要的买卖。把机动仓位留着，等他们上市。//@linksto:回复@linksto:$Denali(DNLI)$ DNLI要真正的心烦了。我一个月前还说Xaira无意上市，但是现在明显的迹象是，要上市了。周二更新了一条消息，Xaira Therapeutics推出其首个虚拟细胞模型X...

$Denali(DNLI)$ AI的确足够聪明，593在1月13日已经完全入组，6个月后所有数据都会收集完毕，不用公布早期数据了，这个入组速度基本保证9月份的read out。

回复@JZee: $Regenxbio(RGNX)$ 这个亨特综合症疗法的FDA据信也能跌20%我也是有点看不懂…难道临床都暂停了，市场还预期这个申请能批准么？也许是据信内容还是有一些意外之处。据信的理由居然还有一条是脑脊液中HS D2S6作为替代终点指标是否能够合理预测临床获益。这个看着还真的有点懵，要是这个替...

报告日期：2026年2月15日
Denali Therapeutics 的投资主线建立在一个明确但要求苛刻的命题上：通过其“TransportVehicle（TV）/BBB跨越”递送平台，把传统难以进入中枢的生物大分子疗法（酶、抗体或其他蛋白类负载）转化为可同时覆盖外周与中枢病理的药物，从而在溶酶体贮积症（LSD）等罕见病...

回复@安静的潜伏: $Denali(DNLI)$估值非常高，亨特征就算拿到几个亿的年销售额也只是它的估值的一小部分。//@安静的潜伏:回复@JZee:奇怪的是DNLI也跌了，买了点。。。

$Denali(DNLI)$ SCHEDULE 13G/A [Amend] Statement of Beneficial Ownership by Certain Investors Accession Number: 0000102909-26-001186  Act: 34  Size: 7 KB 网页链接

$Denali(DNLI)$ 8-K Current report, items 7.01 and 9.01 Accession Number: 0001714899-26-000004  Act: 34  Size: 242 KB 网页链接

$Denali(DNLI)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0001724311-26-000001  Size: 8 KB 网页链接

$Denali(DNLI)$ 144 Report of proposed sale of securities Accession Number: 0001950047-26-000923  Act: 33  Size: 6 KB 网页链接

$Denali(DNLI)$ 144 Report of proposed sale of securities Accession Number: 0001724311-26-000004  Act: 33  Size: 4 KB 网页链接

$Denali(DNLI)$ 10-K Annual report [Section 13 and 15(d), not S-K Item 405] Accession Number: 0001714899-26-000021  Act: 34  Size: 24 MB 网页链接

$Denali(DNLI)$ 8-K Current report, items 2.03 and 7.01 Accession Number: 0001714899-26-000036  Act: 34  Size: 142 KB 网页链接

$Denali(DNLI)$仔细把年报再读一下，这帮家伙比较绕，话说的不太清楚。LUMB 2B 就只是LUMB，LUMB 2A 应该指的先前关闭的那个。完全不是一个意思。应该就是这个NCT05348785注册号，修改前叫LUMB 2A, 修改后叫LUMB 2B。真是的，也不怕别人理解错误。 我二月份认为，有相当可能是BEACON先于LUMA公布数...