Regenxbio

各位观众朋友，今天是2026年2月1日。美国食品药监局FDA，在特朗普总统，小肯尼迪部长，和马卡里主任的坚强领导下，带领美国生物医药行业走在创新、安全与合规的十字路口，以下是详细报道。
2026年1月，是一个充满了动荡、转折与深刻启示的月份。在新任局长马蒂·马卡里博士推行“激进透明度”...

Regenxbio 公布了其杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因疗法 AFFINITY DUCHENNE I/II 期临床试验的最新功能和安全性数据，进一步增强了该疗法的市场竞争力。由于中期结果支持 RGX-202 的疗效和安全性，一些分析师现在更有信心，认为下个季度的关键性数据公布结果将为积极。
为了测试其 DMD 基因疗法，...

$Regenxbio(RGNX)$ 基因疗法暴雷比例太大了。。。

美国食品药品监督管理局局长马蒂·马卡里周一在本报吹嘘，将推出一项新举措，允许对治疗罕见病的药物进行更灵活的审查。这是个好主意。但这位局长是否注意到其生物制品部门主管维奈·普拉萨德正在做的事情与这一目标相冲突呢？
这就是美国食品药品监督管理局（FDA）存在的运作矛盾，该机构本月...

撰文丨邓爱思
编辑丨于靖
“二进宫”没多久的生物制品评价与研究中心（CBER）主任维奈·普拉萨德，4月即将离开FDA。而这种戏剧性的根源，很大程度可以在小罗伯特·F·肯尼迪身上找到注脚。
2025年2月，肯尼迪出任美国HHS部长。
为了平息外界对其一向反疫苗立场的担忧，肯尼迪曾公...

$Regenxbio(RGNX)$ 出了这么大的事，跌幅这么小还真是有点意外。懂行的人能不能说说mps I和Mps II的疗法用的启动子什么的会不会确实有蛮大的不同？有的话可能mps II还能找借口继续推动一下…

$Regenxbio(RGNX)$ 昨晚大跌，除了板块性因素，还因为临近2月8号PDUFA，有人提前兑现不想赌了吗

$Regenxbio(RGNX)$
最近首个针对Mucopolysaccharidosis II（MPS II，亨特综合征）的基因疗法RGX-121即将获FDA批准上市，PDUFA日期是 2026年2月8日，该产品来自Regenxbio（代码：RGNX）。因为Regenxbio市值较小且今年催化比较多，因此市场很是关注RGX-121在2月初能不能获批。
1、公司基本...

#药闻简讯# 美国食品药品监督管理局（FDA）拒绝了 $Regenxbio(RGNX)$ 公司的 Hunter 综合征基因疗法，因其对该公司用于申请加速批准的替代生物标志物存在异议。网页链接
这...

回复@JZee: $Regenxbio(RGNX)$ 这个亨特综合症疗法的FDA据信也能跌20%我也是有点看不懂…难道临床都暂停了，市场还预期这个申请能批准么？也许是据信内容还是有一些意外之处。据信的理由居然还有一条是脑脊液中HS D2S6作为替代终点指标是否能够合理预测临床获益。这个看着还真的有点懵，要是这个替...

美国食品药品监督管理局（FDA）对REGENXBIO的基因疗法试验实施临床搁置后，该公司股价在盘前交易中暴跌32%。

回复@PRME: 这个$Regenxbio(RGNX)$ 基因眼药给药方式不行，至少这第一波眼底给药我觉得几乎不可能商业化成功，也许下一波可以。不过它反正是艾伯维兜底，非劣能批它就已经发了。//@PRME:回复@JZee:RGNX FDMX基因疗法怎么看，感觉才是EYLEA终结者

回复@安静的潜伏: 没有什么市场空间，因为都被它一针治好了一年美国新发病才二十几个，治十个人了不起了，算三千万美元，大头全是日本新药的，$Regenxbio(RGNX)$ 就拿版权费，几百万吧。这里的干货是那张加速券，这个券现在市场价是两亿……另外就是这是个信号，如果批了的话，大家就更相信F...

#药闻简讯# 2026 年 1 月 28 日 ，$Regenxbio(RGNX)$ 今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对其用于治疗 I 型 MPS（又称 Hurler 综合征）的候选基因疗法 RGX-111 的临床试验实施了临床暂停，这是因为在 I/II 期临床试验中一名受试者出现了一例肿瘤（室管膜下中枢神经系统肿瘤）的初步分析结果...

$Regenxbio(RGNX)$
REGENXBIO计划与FDA合作，寻找前进路径，目标是重新提交BLA
ROCKVILLE, Md., Feb. 9, 2026 /PRNewswire/ -- REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has issued a Complete Response Letter (CRL) regarding ...

$Regenxbio(RGNX)$ 表示，FDA已暂停其两项针对罕见儿科疾病的基因疗法项目的临床试验，原因是长期研究中出现了潜在的安全隐患。受此消息影响，该公司股价1月28日下跌超过20%。
FDA下令停止RGX-111的给药，该药物是一种用于治疗I型粘多糖贮积症（MPS I/Hurler综合征）的实验性疗法。此前，一名...

$Regenxbio(RGNX)$ FDA对用于治疗MPS II的RGX-121实施临床暂停

$Regenxbio(RGNX)$ what?一段时间没看跌这么多

#药闻简讯# $Regenxbio(RGNX)$
新的 Ph1/2 RGX-202 功能性数据
2 季度初的关键顶线数据 / 2026 年中报
RGX-121 PDUFA 目标日期为 2026 年 2 月 8 日
来自 ATMOSPHERE 和 ASCENT 关键试验的 sura-vec 在第四季度的顶线数据

$Regenxbio(RGNX)$ RGX-202被看好 分析师上调价到39